A rákkutatók, az orvosok és a betegek általában úgy tekintenek a klinikai vizsgálatokra, hogy azok előnyös lehetőséget jelentenek a résztvevő betegek számára: esélyt adnak az orvostudomány fejlődésére, miközben olyan kísérleti kezeléshez juthatnak hozzá, ami életmentő lehet. A betegeknek azt mondják, hogy a klinikai vizsgálati részvétel még akkor is előnyös, ha a placebocsoportba kerülnének, mert profi ellátást kapnak a vizsgálatot vezető legjobb szakemberektől. De mennyit profitál valójában a beteg abból, hogy részt vesz egy vizsgálatban? – teszi fel a kérdést Jennifer Couzin-Lopez, a Science szakírója, majd bemutatja két friss szisztematikus áttekintés és metaanalízis eredményét. Mindkét tanulmány Jonathan Kimmelman, a kanadai McGill University bioetikusa vezetésével készült.

A JAMA-ban megjelent első tanulmány (A rákellenes gyógyszerek klinikai vizsgálataiban való részvételhez kapcsolódó túlélési előny) szerint a klinikai vizsgálati részvétel nem jelent túlélési előnyt. A kutatók 39 olyan publikációt elemeztek, amelyekben összehasonlították a rákkutatásokban részt vevő embereket a nem részt vevő betegekkel, és megállapították, hogy a résztvevőknek nem volt túlélési előnyük. Az Annals of Internal Medicine tanulmánya (A szolid tumorok ellen fejlesztett kísérleti gyógyszerek véletlen besorolásos vizsgálataiban történő részvétel előnyei és kockázatai) szerint a rákkutatásban részt vevők, akiket véletlenszerűen a kísérleti kezelésre jelöltek ki, súlyosabb mellékhatások árán kis előnyre szert tettek: átlagosan 5 héttel meghosszabbodott az életük. Ezek az eredmények ellentétesek azzal, ahogyan a klinikai vizsgálatokat népszerűsítik, nyilatkozta a Science-nek Jonathan Kimmelman, és hozzátette:

A beleegyező nyilatkozatok és a betegeknek szóló oktatási anyagok a szorosabb monitorozást, a nagyobb odafigyelést gyakran a vizsgálatban való részvétel egyik előnyeként írják le, de anélkül, hogy bizonyíték lenne arra, hogy ezek javítják az eredményeket; így ez a nyelvezet nem szolgálja a betegeket.

A JAMA-metaanalízis a rákos megbetegedések többféle típusát – többek között emlőrák, melanoma, agydaganat – vizsgáló tanulmányokat elemezve a különböző klinikai vizsgálatokban részt vevők és nem részt vevők többszörös összehasonlítását végezte el. A vizsgálatokban részt vevők és a nem részt vevők ugyanazt a kezelést kapták. Az egyik tanulmány például olyan prostatarákos férfiak eredményeit hasonlította össze, akiket sugárkezeléssel kezeltek klinikai vizsgálaton belül vagy kívül. Ez lehetővé tette a „részvételi hatás” elkülönítését, vagyis hogy a vizsgálatban való puszta részvétel előnyökkel jár-e, eltekintve magának a kísérleti kezelésnek a hatásától. Az összehasonlítások harmada szerint a vizsgálatban részt vevők tovább éltek, Kimmelman csoportja azonban olyan potenciális zavaró tényezőket talált, amelyek semmissé tehetik ezeket az eredményeket. Volt például olyan tanulmány, amelyben a vizsgálatban részt vevők átlagosan fiatalabbak voltak, mint az összehasonlító kohorszban lévők, így olyan túlélési különbséget mutathatott, ami nem a vizsgálatban való részvételből eredt. A rákellenes szerek vizsgálataiból pedig gyakran kizárják az egyéb súlyos betegségben is szenvedő betegeket, ami szintén látszólagos túlélési előnyt jelenthet a résztvevők számára. Miután ezeket a hatásokat korrigálták, Kimmelmanék úgy találták, hogy nem jelent túlélési előnyt a vizsgálatban részt vevőknek ígért, csúcsminőségű ellátáshoz való hozzáférés.

Az Annals of Internal Medicine-ben megjelent metaanalízis 128 rákgyógyászati tanulmány áttekintésével válaszolt arra a kérdésre, hogy származik-e előnye a betegnek abból, ha a randomizáció után a kísérleti szert kapja. Mint Kimmelman megjegyzi: az 5 hetes túlélési előny szignifikáns haszon, mindazonáltal a súlyos mellékhatások nagyobb kockázatával jár együtt. A bioetikus azt is hozzáteszi, hogy a vizsgálatban való részvétellel járó előnyök túlértékelése nem korlátozódik a rákkezelésre. Csoportja 2019-ben publikált egy tanulmányt neurológiai vizsgálatokról, ami szerint nem származik orvosi előny abból, ha egy neurodegeneratív betegségben szenvedő kísérleti betegségmódosító kezelést kap placebóval szemben (A neurodegeneratív betegségek még nem engedélyezett betegségmódosító kezeléseinek kockázatai és előnyei; Neurology). 

Tove Godskesen, a norvégiai és svédországi Nord és Uppsala Egyetemek ápolástan professzora és bioetikusa egy korábbi tanulmányában munkatársaival hasonló következtetésekre jutott (Jobban járnak-e a rákos betegek, ha klinikai vizsgálatokban vesznek részt? Vegyes módszeres vizsgálat; BMC Cancer): nem járnak jobban. Mégis, amikor a kutatócsoport 57 orvossal és ápolóval készített interjút dániai és svédországi egyetemi kórházakban, az egészségügyi dolgozók annak a meggyőződésüknek adtak hangot, hogy a vizsgálatokba való bekapcsolódás szinte mindig jót tesz a betegeknek.

Godskesen a Science-nek nyilatkozva megjegyzi: a vizsgálati részvétel a hosszabb túlélésnél kevésbé kézzelfogható előnyökkel járhat; a korai fázisban lévő vizsgálatokban részt vevőkkel készített interjúk szerint például örülnek, ha van egy közvetlen telefonszámuk a kutató nővérhez – ezáltal az egész család úgy érzi, hogy gondoskodnak róluk.

A klinikai vizsgálatok javíthatják az ellátásban mutatkozó egyenlőtlenségeket is, mivel azokban annyira szigorúan ellenőrzik a kezelés menetét, hogy kevesebb a lehetőség a betegek eltérő kezelésére. Mindazonáltal, a betegeknek tisztában kell lenniük a valódi lehetséges előnyökkel.