[Az organikus háttérrel nem rendelkező (szomatoform) tünetek gyakoriak az elsődleges és másodlagos betegellátásban. Gyakran társulnak depresszióval és/vagy szorongással, és jelentős funkcionális korlátozott­sá­got okoznak, így mérésük mindenképpen indokolt. A Beteg Egészségi Állapot Kérdőív Testi Tünet Skálát (Patient Health Questionnaire Somatic Symptom Scale; PHQ-15) a testi tünet distressz mérésére fejlesztették ki. A vizsgálat célja a PHQ-15 magyar változatának pszicho­metriai vizsgálata és a negatív affektivitással való kapcsolat replikációja, valamint a normálpopulációra vonatkozó nem és életkor szerinti referenciaértékek közlése. Felté­te­leztük azt, hogy az adatok jó illeszkedést mutatnak a bi­fak­toros modellel, valamint azt, hogy a negatív affektivitás indikátorai, ezen belül is elsősorban a közös faktorra sú­lyoznak. Kérdőíves keresztmetszeti vizsgálat. A Hun­ga­rostudy 2006 résztvevőinek (n = 5020) PHQ-15-, dep­resszió- (BDI-R-) és szubjektív jóllét (WHO-5-) adatait elemeztük. A PHQ-15 jó belső konzisztenciával (Cronbach’α = 0,810; McDonald’ω = 0,819) bír és közepes-erős együtt járást mutat a BDI-R (rs = 0,49, p < 0,001) és a WHO-5 (rs = –0,48, p < 0,001) pont­számmal. Az adatok bifaktorstruktúrára való illeszkedése kitűnő. Az általános faktor erős kapcsolatban áll a dep­resszióval (β = 0,656 ± 0,017, p < 0,001) és a szubjektív jólléttel (β = –0,575 ± 0,015, p < 0,001), míg a tünet­specifikus faktorok csak gyengén vagy egyáltalán nem kapcsolódnak ezekhez a konstruktumokhoz. A PHQ-15-pontszám magasabb a nők és az idősebbek körében. A PHQ-15 magyar változata jó pszicho­metriai mutatókkal bír, pozitívan kapcsolódik a depresszió­hoz és negatívan a szubjektív jólléthez. A kérdőív jól használható lehet a szomatizációs zavar (DSM-IV) vagy a testi tünet zavar (DSM-5) előszűrésére. A közölt referenciaértékek mind a tudományos kutatásban, mind a klinikai gyakorlatban hasznosíthatók.]

A szívelégtelenség incidenciája, prevalenciája folyamatosan növekszik, a betegség morbiditása és a mortalitása továbbra is nagy, így a kórkép jelentősége óriási, megfelelő kezelése kiemelt jelentőségű. A be­tegség prognózisát javító érdemi eviden­ciák továbbra is csak csökkent balkamra-funkcióval járó krónikus szívelégtelenség (HFrEF) kezelése esetén állnak rendelkezésre. Az elmúlt évtizedekben számos „mér­földkővizsgálat” született, melyek eredményei a mai napig alapjaiban határozzák meg a betegség terápiáját. A HFrEF bázisterápiája sokáig három alappillérre épült: angiotenzinkonvertáló-enzim- (ACE-) gátló, β-blokkoló és mine­ralokorti­koid­re­ceptor-antagonista, melyek I/A ajánlási szinttel szerepelnek a különböző szívelégtelenség-ajánlásokban. 2014-ben publikálták az áttörő sikert hozó, nagy jelentőségű PARADIGM-HF (heart failure) vizsgálatot, amelyben egy teljesen új gyógy­szer­cso­portot, az angiotenzinreceptor-blok­ko­ló/ ne­prilysininhibitor (ARNI-) ve­gyü­letek cso­portjába tartozó sacu­bitril/valsartant vizsgálták HFrEF-betegeken. A vizsgálat eredménye szerint a sacubitril/valsartan szignifikáns mértékben, 20%-kal csökkentette a cardiovascularis (CV) halálozás és a szívelégtelenség miatti hospitalizáció primer összetett végpontját, valamint 16%-kal csökkentette az összmortalitást egy aktív komparátorhoz, az HFrEF terá­piájában a legnagyobb evidenciákkal rendelkező ena­laprilhoz képest. Az Európai Kardiológusok Társasága (European Society of Cardiology, ESC) 2016-os szívelégtelenség-irányelve I/B evidenciaszinttel javasolja a sacubitril/ valsartan alkalmazását ACEI helyett a szív­elégtelenség miatti hospitalizáció és halálozás csökkentése céljából olyan ambuláns HFrEF-betegek esetén, akik az optimális ACEI, β-blokkoló (BB) és mineralokorti­koidreceptor-antagonista (MRA-) kezelés ellenére is panaszosak maradnak. A ké­sőb­biekben sacubitril/valsartannal több ki­­sebb vizsgálatot is pub­likáltak kissé eltérő indikációkkal és más betegcsoportokon. A PIONEER-HF vizs­gálat bizonyította, hogy a sacubitril/valsartan terápia korai, az akut szívelégte­lenség stabilizá­cióját követően történő megkezdése biztonságos és hatékony HFrEF-betegek esetén, gyorsabban csökkenti a szív­elég­telenség prognózisával korreláló NT-pro­BNP-szin­tet, mint az enalapril. A TRANSITION és a TITRATION vizsgálat a sacubitril/valsartan terápia kezdetéről, a dózistitrálás módjáról adott hasznos információkat. A sacubitril/ valsartan megjelenése új korszak kezdetét jelentette néhány évvel ezelőtt a HFrEF terápiájában. Ez a korszak Magyarországon most zajlik. Elképzelhető, hogy az SGLT-2-inhibitoroknak köszönhetően egy újabb korszak kapujában állunk, és erre várhatóan választ ad majd az ESC idén megjelenő új szívelégtelenség-ajánlása.

A vakcina elutasítása komoly kihívást jelent a pandémia elleni harcban. Ugyanakkor a vakcinaelutasítás negatív gyógyszerszedési attitűdként is értelmezhető, amit korábbi eredményeink szerint az affektív tünetek is jelentősen befolyásolhatnak. Tekintettel arra, hogy az affektív zavarok száma világszerte drámaian megemelkedett a pandémia következtében, a depressziós és szorongásos tünetek hatása a vakcinával szembeni negatív attitűdre meghatározó lehet. Vizsgálatunk célja az volt, hogy meghatározzuk az affektív tünetek és a neurokognitív funkció javulása és a gyógyszerszedési attitűd, valamint az egészségkontrollhit változása közötti össze­függéseket pszichiátriai betegek csoportjában. A vizsgálatban 85 pszichiátriai beteg adatait dolgoztuk fel, akik az Egészségkontrollhit Kérdőív (Patient’s Health Belief Questionnaire on Psychiatric Treatment, PHBQPT) 5 alskáláját (a gyógyszerek negatív aspektusa, NA; a gyógyszerek pozitív aspektusa, PA; Orvos-egészségkontrollhely, Doctor HLOC; Belső egészség­kontrollhely, Internal HLOC; Pszichológai reaktancia, PR) és a Kórházi Szorongás és Depresszió Skálát (Hospital Anxiety Depression Scale: HADS-Anx, HADS-Dep) töltötték ki, valamint neurokognitív teszteket végeztek (Stroop teszt és Trail Making teszt). A kérdőíveket és tesz­teket a kezelés első napján és az adott kórképnek meg­felelő 14 napos kezelést követően vettük fel a betegekkel. Páros t-teszttel és generalizált lineáris modellel elemeztük a változók közötti összefüggéseket. A kiindulási NA- és HADS-Anx-értékek szignifikánsan korreláltak (p=0,001), és 14 napos kezelés után az NA-pontszám csökkent (p = 0,001), míg a Doc­tor HLOC- és az Internal HLOC-pontszám emel­kedett (p = 0,001 és p = 0,006). A neurokognitív teljesítmény szignifikánsan javult a kezelés 2. hetének végére (p < 0,005). A HADS-Anx- és HADS-Dep-pontszám csökkenése és az NA alskála pontszámának csökkenése szingifikáns összefüggést mutatott (p = 0,002 és p = 0,006). A PA emelkedése a HADS-Dep-pontszám csökkenésével korrelált (p = 0,028). A neurokognitív funkció javulása nem volt hatással a PHBQPT alskála pontszámainak változására. A gyógyszeres kezeléssel szembeni attitűd és az affektív tünetek összefüggései alapján fontos következtetéseket vonhatunk le a vakcinát elutasító magatartással kapcsolatban is. Eredményeink arra utalnak, hogy az affektív tünetek negatív hatással bírnak a kezeléssel szembeni attitűdre, és a tünetek javulása a terápia elfogadását is segíti, függetlenül a kezelést indokló diagnózistól. A neurokognitív funkciók ilyen irányú hatását nem tudtuk kimutatni, ami arra utalhat, hogy ezeknél a pácienseknél a vakcinával kapcsolatos edukációs programok hatástalanok lehetnek. Tekintettel arra, hogy az affektív zavarok előfordulása a pandémia során jelentősen megnőtt, a negatív érzelmi állapotok kiszűrése és kezelése kulcslépés lehet a vakcina elfogadásának javításában. Annak ellenére, hogy a pszichiátriát a Covid-ellátás frontvonalán kívüli ellátásként tartják számon, nagyobb figyelmet kellene fordítani a mentálhigiénés szolgálatok elérhetőségére a pandémia idején is, mivel a vakcinát elutasító magatartás mögött pszichés zavarok is húzódhatnak.

A modern, betegcentrikus egészségügyi ellátásban a beteg aktivitása, elvárásai, félelmei nagyobb szerepet kapnak a diagnózis gyors felállításának, objektíven mérhető terápiás válasz feltárásának alárendelt, orvoscentrikus információszerzéssel szemben. A krónikus betegségekben elengedhetetlen a betegek gyógyulási folyamatba történő bevonása. A Pompe-betegség egy ritka, örökletes, a lizoszomális tárolási rendellenességek közé tartozó kórkép, amelyben az α-glükozidáz enzimet kódoló gén funkcióvesztő mutációi következtében végtagöv- és axiális típusú izomgyengeség, légzési elégtelenség alakul ki. A betegség felismerésének jelentőségét kiemeli, hogy 15 éve elérhető a hiányzó enzimet a szervezetbe juttató, betegségmoduláló enzimterápia (ERT). Jelen vizsgálatunkban a Pompe-kórban szen­vedő betegek számára készítettünk beteg által riportált kimeneti mutatókat felmérő (PROM) kérdőívcsomagot, amelyben az általános életminőségi skálákat (EuroQoL, EQ-5D, SF-36), a mindennapi tevékenységekhez kapcsolt funkcionális képességeket, a mozgásteljesítményt és a vitalitást felmérő (R-PAct-Scale, Rotterdam és Bartel moz­gás­korlátozottsági skála, Fatigue Severity Score) modulo­kat kombináltuk. Az adatokat három éven át gyűjtöttük. A PROMs kérdőívek (patient reported outcome measures) jól kiegészítik az orvos által rögzített állapotfelmérést, és bizonyos aspektusokról (például a betegek objektív izomgyengeséget meghaladó mértékű fáradékonysága, stagnáló fizikai képességek és aktivitás mellett is romló társadalmi aktivitás, bizonyos doménekben igen jelentős individuális különbségek) csak a PROM-ok nyújtottak információt. A betegségteher pszichés hatásai is tükröződnek a PROM-okban. Az új, innovatív kezelések hatásosságának követésében az orvos által megfigyelt végpontok mellett szükséges a betegek nézőpontjainak figyelembevétele is. A terápiás fejlesztések aktív szereplőivé váló betegek közreműködésével olyan információk nyerhetők, amelyek a reguláris orvosi vizitek alkalmával nem kerülnek felszínre, jóllehet alapvető fontosságúak a klinikai kutatások kérdéseinek és prioritásainak meghatározásában. Minden forgalomban levő orphan gyógyszer vonatkozásában kívánatosnak tartjuk a betegek bevonását az általános és az adott kórképre jellemző állapotleírók többdimenziós gyűjtésébe, azok időbeli változásának követését pedig javasoljuk felhasználni a kezelés hatásosságának monitorozása érdekében.

[Az Életminőség Esszenciális Tremorban Skálát (Quality of Life in Essential Tremor Questionnaire, QUEST) az esszen-ciális tremoros populáció egészséggel kapcsolatos életminőségének méréséhez fejlesztették ki. A magyar nyelvi verzió kidolgozása mellett egy olyan független validációt is elvégeztünk, ami a skála klinimetrikus tulajdonságainak kibővítését is megcélozta. Jelen vizsgálatunkba a Pécsi Tudományegyetemen kezelt 133 esszenciális tremoros beteg került bevonásra. A QUEST mellett a Beteg által Értékelt Globális Összbenyomás-súlyosság (Patient’s Global Impression-Severity, PGI-S) és a Fahn-Tolosa-Marin Tremor Pontozóskála került felvételre. A klinikai tesztek klasszikus elmélete szerinti független validációt követően hatásfokmérő karakterisztika eljárás alapján meghatároztuk a különböző mértékű korlátozottsági fokokra jellemző határértékeket. A skálára jellegzetes Cronbach-a értéke 0,897 volt. A QUEST szoros konvergens validitást mutatott a PGI-S skálával, míg divergens validitást a betegségtartammal, a pozitív családi anamnézissel, a mély agyi stimulációt igénylő súlyossággal, illetve a depresszióval és szorongással. Eredményeink alapján a 11,25 pontot meghaladó értékek a közepes fokú (szenzitivitás: 77,4%, specificitás: 83,3%), míg a 20,35 pontot meghaladó értékek súlyos fokú (szenzitivitás: 83,3%, specificitás: 59,1%) korlátozottságra utalnak. Eredményeink szerint a magyar nyelvű QUEST skála megfelelő klinimetrikus tulajdonságokkal rendelkezik.]