A betegség hátterében leggyakrabban a glialis astrocytákon megtalálható aquaporin 4 elleni antitest (AQP4-IgG) mutatható ki. A betegség kezelésében szteroidok és immunszuppresszív kezelés, többek között azathioprin, cyclophosphamid, mitoxantron, mycophenolat mofetil és methotrexat, valamint monoklonális antitestek, köztük eculizumab, satralizumab, rituximab és inebilizumab, játszanak fontos szerepet. Az NMOSD súlyossága és jelentős életminőség-csökkenéssel járó volta miatt nagy az érdeklődés az egyéb terápiás lehetőségek iránt. Az autológ haematopoeticus őssejt-transzplantáció (autologous hematopoietic stem cell transplantation, AHSCT) során egészséges vérképző őssejtek és előalakok kerülnek intravénás beadásra azzal a céllal, hogy a beteg csontvelőjét mintegy lecseréljék. Az AHSCT a közelmúltban felmerült mint lehetséges terápia a súlyos és agresszív sclerosis multiplex kezelésében, és itt jó eredményeket is mutatott. Konkrétan a neurológiai tünetek javulását és az 5 éves követésnél 93%-os túlélést jelent. A súlyos, terápiarefrakter NMOSD esetében hasonló eredmények egyelőre nem születtek.

Nabizadeh és munkatársai a Journal of Clinical Neuroscience-ben megjelent rendszerező elemzésükben és metaanalízisükben a rendelkezésre álló adatok alapján próbálták meghatározni az AHSCT terápiás hatását, előnyeit és mellékhatásait az NMOSD-betegek kezelésében. A PubMed, Scopus, Web of Science és a Google Scholar adatbázisait felhasználva válogatták ki a releváns tanulmányokat. Ezt követően a következő adatok elemzését végezték el: a tanulmányok releváns jellemzői, a betegek átlagéletkora, a betegek neme, a betegség időtartama, az AQP4-IgG-státusz, a kezelési intenzitás, az EDSS-pontszám AHSCT előtt és után, a követés időtartama, a progressziómentes túlélés (PFS), a relapszusmentes túlélés (RFS), a kezelést követő klinikai jellemzők és a kezelés szövődményei. 

A végső analízisben kilenc vizsgálat szerepelt összesen 39 beteggel. A vizsgálatok közül hat esettanulmány, két kohorszvizsgálat és egy klinikai vizsgálat szerepelt. A betegek közül 29 beteg AQP4-IgG-pozitív, öt negatív volt, öt betegnél pedig az antiteststátusz ismeretlen volt, 23 beteg nő és 16 beteg férfi volt. A betegség átlagos időtartama 108 hónap, az átlagos EDSS-pontszám az őssejt-transzplantáció előtt 5,3 volt. Az EDSS-pontszámban észlelt átlagos különbség –0,8 volt a transzplantáció előtti állapotot a kezelés utáni állapothoz viszonyítva. A PFS 69%, míg az RFS 53% volt. A betegek közül LETM 14 esetben volt jelen, a tünetek között paraparesis, cerebellaris ataxia, paraplegia vizelet- és székletinkontinenciával és végtagokat és törzset érintő radicularis fájdalom fordult még elő. Az AHSCT-t követően a radiológiai kép javulást, stabilitást és progressziót egyaránt mutatott, mely az EDSS-pontszám változásairól is elmondható, a betegek közül 29 betegnél (74%) jelentkezett javulás az EDSS-pontszámban vagy nem volt kimutatható progresszió a követés során. Az SM-es betegekhez képest ezek az adatok NMOSD-ben nagyobb EDSS-csökkenést, de kisebb PFS-RFS-t mutatnak. A szövődmények között lázas neutropenia, húgyúti fertőzés, felső légúti fertőzések, lokalizált zoster és influenza szerepeltek. A betegek közül egy beteg az AHSCT-t követően a betegség progressziója következtében meghalt. A betegek körében szekunder malignitás nem jelentkezett, néhány betegnél hypophosphataemia, hypokalcaemia, hányinger-hányás, hypokalaemia, ortosztatikus hipotenzió, magas vérnyomás, hyperglykaemia és hasmenés, valamint három beteg esetében szekunder autoimmun betegség (myasthenia gravis, hyperthyreosis és thyreoiditis) jelentkezett.

A fenti rendszerező elemzés alapján a szerzők szerint az AHSCT alternatív terápiás lehetőséget jelenthet azokban a súlyos NMOSD-s esetekben, melyek nem reagálnak a hagyományos immunterápiákra. További vizsgálatok során célszerű lenne tisztázni azt, hogy milyen betegtulajdonságoknál várható javulás a terápia esetén.

Szemlézte:
Cséke Balázs dr.

Eredeti közlemény:

Naser Moghadasi A. The importance of autologous hematopoietic stem cell transplantation in severe cases of neuromyelitis optica spectrum disorder. J Clin Neurosci. 2023;115:166. doi:10.1016/j.jocn.2023.05.020