Részletes keresés

Ideggyógyászati Szemle

2022. JANUÁR 30.

[A pramipexol és a ropinirol összehasonlítása a Parkinson-kór kezelésében]

GENCLER Onur Serdar , OZTEKIN Nese , OZTEKIN Fevzi Mehmet

[A Parkinson-kór motoros és nem motoros tünetekkel járó, progresszív neurodegeneratív betegség. A betegség tüneti kezelésében a levodopa a leghaté­ko­nyabb gyógyszer. A dopaminreceptor-agonisták tartós dopaminerg stimulációt biztosítanak, és a tapasztalatok szerint késleltetik a levodopakezelés bevezetésének szükségességét, valamint csökkentik a hosszú távú levodopa­kezelés következtében kialakuló motoros mellékhatások gyakoriságát. A jelen vizsgálat elsődleges célja az volt, hogy összehasonlítsa két po­tens nem ergolin dopamin­agonista, a pramipexol és a ro­­pi­nirol hatékonyságát dopaminagonista monoterápiás csoportokban, valamint hozzáadott levodopa terápiás csoportokban. A másod­lagos cél a pramipexol és a ropinirol dep­resszióra gya­korolt hatékonyságának és biztonságos­sá­gának meg­állapítása volt. Módszerek – A randomizált, párhuzamos csoportos kli­nikai vizsgálatba 44, 36 és 80 éves kor közötti, idio­pa­thiás Parkinson-kórral diagnosztizált beteget vontunk be a török egészségügyi minisztérium ankarai Diskapi Yildirim Beyazit Oktató- és Kutatókórház neurológiai klinikáján. A betegek két csoportba randomizálva dopaminagonista pramipexol- vagy ropinirol-monoterápiában, vagy hozzá­adott levodopa terápiában is részesültek. A pramipexol, illetve a ropinirol maximális napi dózisa 4,5 mg, illetve 24 mg volt. A betegek utánkövetése 6 hónapig tartott, ezalatt rögzítésre kerültek az Egységesített Parkinson-kór Pontozó Skála, a Betegségsúlyosságra Vonatkozó Klinikai Összbenyomás és a Klinikai Összbenyomás javulása értékeiben történő változások, valamint az előrehaladott állapotú betegeknél a levodopadózisokban történő változás. Rögzítésre és összehasonlításra kerültek a gyógy­szer­alkal­mazással összefüggő nemkívánatos események is. Eredmények – A dopaminagonista monoterápiás csoportban szignifikánsan javult az Egységesített Parkinson-kór Pontozó Skála összes alcsoportjának pontszáma és összpontszáma, szignifikánsan javult továbbá a prami­pexolcsoportban a Betegségsúlyosságra Vonatkozó Klinikai Összbenyomás, különösen a hatodik hónap végére. A hozzáadott levodopa- és pramipexolkezelésben része­sülő csoportban szignifikáns mértékben növekedett a Be­tegségsúlyosságra Vonatkozó Klinikai Összbenyomás- és a Beck Depresszió Kérdőív-pontszám, továbbá a 6. hónap végén szignifikáns javulás volt kimutatható a ropinirol­kezelésben részesülő alcsoport Betegségsúlyosságra Vonatkozó Klinikai Összbenyomás-pontszámában is. Számos korábbi vizsgálat demonstrálta már a pramipexol és a ropinirol Parkinson-kór elleni hatékonyságát mono­terápiában és hozzáadott levodopa kezeléssel, továbbá a hozzáadott levodopa kezelés hatékonyságát a motoros komplikációkkal kapcsolatban. A vizsgálat támogatja a pramipexol- és a ropinirol-monoterápia, valamint a hozzáadott levodopa kezelés hatékonyságát és biztonságosságát Parkinson-kórban.]

ENG 2022;75(01-02)

Ideggyógyászati Szemle Proceedings

2021. DECEMBER 22.

Terápia – valós körülmények közötti vizsgálatok és az SM-regiszterek adatai

A kladribin tabletta-alkalmazás késleltetett megismétlésének kockázatai és előnyei nem ismertek. Ausztráliában összesen 144 beteg kapott egy éves ciklus kladribin-kezelést (Movectro néven), mielőtt a terápiát kivonták a forgalomból. Közülük 90-et regisztráltak az MSBase adatbázisba. 2018 óta ezen betegek közül 16-an részesültek egy újabb ciklus kladribin-kezelésben (Mavenclad néven). A vizsgálat célja a 16 ausztrál beteggel kapcsolatos hatékonysági és biztonságossági eredmények ismertetése; a betegek először 2010/2011-ben kaptak kladribin tablettát (Movectróként, 1,75 mg/ttkg), majd 2018 óta újra (Mavencladként).

HUN 2021;6(3)

Ideggyógyászati Szemle Proceedings

2021. DECEMBER 22.

Breaking news

A CLASSIC-MS egy ambispektív IV-es fázisú klinikai vizsgálat, ami a kladribin tabletta hatékonyságát olyan betegekben vizsgálta valós körülmények között, akiket korábban már beválasztottak valamelyik megelőző III-as fázisú klinikai vizsgálatba (CLARITY, CLARITY Extension, ORACLE-MS). A vizsgálatnak két alapvető célkitűzése volt: a hosszú távú mobilitási és a hosszú távú rokkantsági státusz meghatározása (hosszú távú mobilitás: Kiterjesztett Rokkantsági Skála/EDSS-pontszám <7 pont az 1. vizit előtti 3 hónapban, azaz nem használt kerekes széket/nem volt ágyhoz kötött a beteg, illetve hosszú távú rokkantsági státusz: EDSS-pontszám <6 pont bármikor az eredeti vizsgálatban megkapott utolsó adag kladribint követően, azaz a beteg nem használt segédeszközt a járáshoz).

HUN 2021;6(3)

Ideggyógyászati Szemle Proceedings

2021. DECEMBER 22.

Immunmoduláció/immunszuppresszió

A kladribin (CLD) sclerosis multiplex- (SM-) terápiaként való engedélyezéséhez vezető vizsgálatait több mint egy évtizede végezték, ezért szükséges a CLD hatékonyságának és biztonságosságának újraértékelése a jelenlegi SM-terápiás palettán. A jelen vizsgálat célja a CLD hatékonyságának és biztonságosságának értékelése és a terápiás válasz korai markereinek azonosítása volt a jelenlegi SM-populációban.

HUN 2021;6(3)

Klinikai Onkológia

2021. NOVEMBER 30.

A hipnózis nyújtotta előnyök az onkológiai betegút minden lépésénél – széles betegkör számára elérhető módon

SOMOGYI Erika, ZSENI Annamária

A betegségek és a gyógyítás komplex bio-, pszichoszociális szemlélete alapján az elmúlt három évtizedben számos vizsgálat kutatta a hipnózis hatékonyságát az onkológiai betegút különböző állomásain. A kutatások eredményeképpen bebizonyosodott, hogy a hipnózisban zajló pszichés támogatás mérhető és reprodukálható módon járulhat hozzá a distressz, a fájdalom és a kezelések okozta mellékhatások csökkentéséhez, valamint az életminőség javításához különböző onkológiai megbetegedésekben. Ugyanakkor a pszichés, hipnoterápiás támogatás még nem válhatott az onkológiai protokollok, a betegút részévé, minden beteg számára elérhető módon. Ennek hátterében az egyik jelentős tényező a szakképzett humán és financiális erőforrás hiánya. Egy magyar fejlesztés azt a célt tűzte ki, hogy minden beteg számára, könnyen és reprodukálható módon elérhető pszichés támogatást adjon, a hipnoterápia adta szakmai lehetőségek kihasználásával, az onkológiai betegút minden állomásánál. Az eddigi közlemények a hipnózis alkalmazásáról az onkológiai betegellátásban nemcsak pozitív eredményeket hoztak, hanem további kérdéseket is felvetettek. A fejlesztés eredményeképpen létrejött egy mobileszközökre térítésmentesen letölthető applikáció, a Hipnoword, ami a betegtámogatás mellett klinikai kutatásokra alkalmas eszközként is szolgálhat a további vizsgálatokhoz.

HUN 2021;8(4)

Fókuszban

2021. NOVEMBER 30.

A sclerosis multiplexben alkalmazott teriflunomid hatásossága és biztonságossága különböző korcsoportokban: összevont pivotális és valós körülmények között végzett vizsgálatok elemzése

A sclerosis multiplex (SM) világszerte a leggyakoribb, fiatal felnőtteket érintő krónikus neurológiai kórkép, amelyet jellemzően 20 és 40 éves kor között diagnosztizálnak. Mivel az SM jellemzően évtizedeken keresztül befolyásolja a betegek életét és alig van hatása a várható élettartamra, prevalenciája az idősebb korosztályokban nő, és a betegségaktivitás az életkortól függő változást mutathat. Becslések alapján az Amerikai Egyesült Államokban az SM prevalenciája az 55 és 64 éves kor között a legmagasabb, ami tovább hangsúlyozza annak fontosságát, hogy megértsük, hogyan befolyásolja az életkor a betegséget. Emellett egyre több bizonyíték szól amellett, hogy a kor előrehaladtával a betegségmódosító terápiák (disease-modifying therapies – DMT-k) hatékonysága csökkenhet és korfüggő nemkívánatos események léphetnek fel, és ez a jelenség megváltoztathatja a DMT-k kockázat-haszon arányát. Továbbá, mivel a DMT-k az immunrendszert célozzák, fennáll a lymphopenia és az ebből származó emelkedett fertőzéses kockázat veszélye, amely egy fontos klinikai tényező az idősebb SM-es betegek kezelésénél, akik számos komorbiditással is rendelkezhetnek.

HUN

Lege Artis Medicinae

2021. NOVEMBER 30.

Az egészség-gazdaságtani elemzések kritikai értékelési gyakorlatának bemutatása

MERÉSZ Gergô, DÓCZY Veronika, HÖLGYESI Áron, NÉMETH Gergely

Az egészség-gazdaságtani elemzések kritikai értéke­lé­sé­hez célszerű egységes keretrendszerben megjeleníteni az elkészített elemzések bizonytalansági tényezőit. A kutatás célja, hogy bemutassa a sejt- és génterápiák példáján a bizonytalansági tényezők azo­no­sí­tására, számszerűsítésére és interpretációjára összeállított keretrendszer felhasználhatóságát. Az OGYÉI Technológia-értékelő Főosztálya által feltárt módszertani dokumentumok áttekintésével, illetve a főosztály jelenlegi gyakorlatának formalizálásával kidolgozott keretrendszerben először az elkészített elemzés bizonytalansági tényezőit azonosítjuk, majd meg­vizs­gáljuk azok számszerűsíthetőségét a be­nyújtott egészség-gazdaságtani elemzésen belül. Ezt követi hatásuk interpretációja, és utolsó lépésként a bizonytalansági tényező jelentőségének megállapítása a költséghatékonysági konklúzióra nézve. A keretrendszert a tizagenlekleucel példáján alkalmazva, a következő bizonytalansági tényezőket azono­sí­tottuk. Nehezen számszerűsíthető, de je­len­tős a komparátoreljárás hatásosságával kapcsolatos bizonytalanság, ami összefügg a kontrollkar nélküli klinikai vizsgálatokkal, és az emiatt felhasznált szekunder ada­tokkal. Számszerűsíthető és jelentős hatása van a diszkontráta nagyságának mind az egészségnyereség, mind a költségek szem­pontjából; szintén számszerűsíthető, de nem jelentős a relatív hatásosság becsléséhez alkalmazott módszerek hatása. A bemutatott példa alapján a keretrendszer korlátokkal ugyan, de megfelelőnek bizonyult az egészség-gaz­daságtani elemzések bizonytalansági tényezőinek dokumentálására és rendszerezésére. Az ismertetett keretrendszer al­kal­mazása kívánatos lehet a társadalombiztosítási támogatás döntés-előkészítése so­rán. A bizonytalansági tényezők azonosításának további formalizálása módszertani fej­lesztési lehetőség.

HUN 2021;31(11)

Ideggyógyászati Szemle

2021. NOVEMBER 30.

Magas aktivitású sclerosis multiplex hatásos kezelése gyermekkorban

MERÔ Gabriella, MÓSER Judit, LIPTAI Zoltán, DIÓSZEGHY Péter, BESSENYEI Mónika, CSÉPÁNY Tünde

A sclerosis multiplex (SM) jellemzően a fiatal felnőttek betegsége. Gyermekkori sclerosis multiplexről 18 éves kor alatt kezdődő megbetegedés esetén beszélhetünk, bár egyes szerzők 16 éves kor alatt szabják meg a határt. Korábban „early onset multiple sclerosis”, illetve „juvenilis sclerosis multiplex” néven vált ismertté. A gyermekkori SM előfordulási gyakorisága az összes SM 3–5%-a. Napjaink­ban, köszönhetően az egyre jobb diagnosztikai eszkö­zöknek és a jól követhető, szigorúan meghatározott diagnosztikus kritériumoknak, a gyermekkori SM incidenciája világszerte növekszik (0,05–2,85/100 000). Az SM-et térben és időben elkülöníthető, ismétlődő központi ideg­rend­szeri demyelinisatióval jellemezhető epizódok jellemzik. Gyermekkorban csaknem kizárólag a relapszáló-remittáló (RR) forma fordul elő. A felnőtteknél szerzett tapasztalatokra építve a gyermekpopulációban szintén a korai diagnózis, az adekvát betegségmódosító terápia (DMT) mielőbbi indítása, a tünetmentesség és a jó életminőség elérése a cél. A felnőtt populációban végzett hatékonysági és biztonságossági vizsgálatok alapján a gyermekkori SM ke­ze­lésében az FDA és az EMA először az interferon β-1a-t és a glatiramer acetátot engedélyezte. A gyermekkori SM-re jellemző magas relapsusráta és az első DMT-re közel 45%-ban adott kedvezőtlen terápiás válasz szükségessé tette a hatékonyabb és második vonalbeli szerek vizsgá­la­tát a 18 év alatti populációban is (PARADIGMS, CONNECT). A nemzetközi közlemények szerint a natali­zumab hatékony és jól tolerálható az aktív RR gyermekkori SM-ben, de kontrollált tanulmány hiányában az eset­ismer­tetésünkben szereplő betegeinknél evidencia még nem állt rendelkezésre. Közleményünkben haárom aktív RR-SM-ben szenvedő betegünk indikáción túli, egyedileg engedélyez­tetett natalizumabbal végzett sikeres kezeléséről számo­lunk be.

HUN 2021;74(11-12)

Idegtudományok

2021. NOVEMBER 11.

Klinikai döntéshozatal MOG antitest-asszociált betegségben

A szenzitív és specifikus sejtalapú esszék kifejlesztésével a humán myelin-oligodendrocyta glikoprotein (MOG) ellenes IgG-antitestek kimutatása lehetővé tette az anti-MOG antitest-asszociált betegség (anti-MOG antibody-associated disease, MOGAD) és az egyéb demyelinisatiós betegségek elkülönítését. A MOGAD, az aquaporin-4-asszociált neuromyelitis optica spektrum betegség (AQP4-NMOSD) és a sclerosis multiplex (SM) megkülönböztetését a betegségek különböző kórélettani háttere, klinikuma, terápiás és prognosztikus következményei egyaránt indokolják.

HUN

Hypertonia és Nephrologia

2021. NOVEMBER 01.

Az irányelvekről: szabályok vagy útmutatások?

KÉKES Ede, VÁLYI Péter

Nagy érdeklődéssel olvastuk a Hypertonia és Nephrologia 2021. évi 4. számában Koller Ákos és szerzőtársa közleményét: „A tudományos bizonyítékok transzlációja hypertoniairányelvbe (ESC/ESH Guidelines on Arterial Hypertension): bizonyosság és bizonytalanság elemzése a döntéshozatalban”. A cikkben az ESC/ESH hypertoniával foglalkozó irányelvét (a továbbiakban irányelv) matematikai elemzéssel vizsgálták azzal a céllal, hogy választ kapjanak, vajon az irányelvek egyes tézisei milyen bizonyossággal (hatékonysággal) rendelkeznek a döntések meghozatalához. Ezt globálisan, valamint a diagnosztikus és a terápiás állásfoglalások esetében külön is megvizsgálták. Megállapításuk szerint a döntési bizonyosság az irányelvben globálisan 75,7%, míg a diagnózisra és kezelésre vonatkozó ajánlások döntési bizonyossága 68,6%, illetve 77,8% volt.

HUN 2021;25(05)