Lege Artis Medicinae

Új szemlélet a lipoprotein(a) fokozott plazmaszintjének kezelésében

KARÁDI István1

2021. NOVEMBER 30.

Lege Artis Medicinae - 2021;31(11)

DOI: https://doi.org/10.33616/lam.31.037

Összefoglaló közlemény

Review

A lipoprotein(a) genetikailag meghatározott, az LDL molekuláris szerkezetéhez ha­sonló lipoproteinfrakció, amelynek fokozott az atherogenitasa, és az athero­scle­ro­ticus ere­detű érbetegségek független kockázati tényezője. Plazmakoncentrációját kör­nyezeti té­nyezők (táplálkozás, életmód) nem befolyásolják, ezért a primer és szekunder cardiovascularis prevencióban el­sősorban a gyógyszeres terápia került előtérbe. A széleskörűen alkalmazott lipidcsökkentők nem befolyásolják a lipopro­tein(a) plazmaszintjét. A közelmúltban proprotein konvertáz szubtilizin-kexin-9 (PCSK-9) elleni monoklonális antitestek (evolocumab és alirocumab), valamint az siRNS alapú inclisiran, de különösen az LPA mRNS-t megcélzó antisense oligonukleotid, a pelacarsen klinikai alkalmazása so­rán jelentős lipoprotein(a)-csökkentő ha­tást észleltek. Az atheroscleroticus eredetű vascularis betegségek mellett a kalcifikáló aor­tabillentyű-stenosis patogenezisében is meg­­határozó szerepet játszik a lipoprotein(a). A fenti biológiai terápiák alkalmazása eb­ben a kórképben is reményteljes.

AFFILIÁCIÓK

  1. Semmelweis Egyetem, Belgyógyászati és Hematológiai Klinika

HOZZÁSZÓLÁSOK

0 hozzászólás

A kiadvány további cikkei

Lege Artis Medicinae

Cardiovascularis prevenció 2021 – az Európai Kardiológiai Társaság 2021. évi irányelvei. Speciális megfontolások

VÁLYI Péter, KÉKES Ede

2021. augusztus 31-én jelent meg az Európai Kardiológiai Társaság (European Society of Cardiology) „A cardiovascularis betegségek prevenciója a klinikai gyakorlatban” című irányelve. Az irányelv részletesen elemzi az atherosclerosisos eredetű cardiovascularis betegségek kockázati tényezőit, azok felmérését, kezelését, a kockázatot befolyásoló faktorokat, a cardiovascularis betegségek tár­sadalmi és egyéni szintű megelőzését. A 2016-ban kiadott korábbi irányelv kor­sze­rűsítését az atherosclerosisos eredetű cardiovascularis betegség kockázatának és a kezelés kedvező hatásának előrejelzésében az utóbbi időben bekövetkezett jelentős fejlődés, új gyógyszerek és terápiás célok megjelenése tette szükségessé. Jelentősen átalakult a kockázatfelmérés rendszere, amely újabban a halálos és nem halálos cardiovascularis események kockázatát 10 év távlatában, illetve élethossziglan együttesen jelzi előre. Az új irányelvben a kockázatbesorolásban a korábbinál jelentősebb szerepe van az életkornak. Részletesen bemutatjuk az egészséges, illetve a már bizonyított atherosclerosisos cardiovascularis betegségben, diabetes mellitusban és más speciális betegségekben szenvedő és állapotú személyek kockázatának felmérését és lépcsőzetes kezelését. Így a kockázati tényezők befolyásolásának kedvező hatása, a megnyert életévek élethosszig bemutathatók, ami elősegíti, hogy a beteg preferenciáit figyelembe véve, személyre sza­bottan, közösen döntsünk a beavatkozásokról és azok mértékéről.

Lege Artis Medicinae

Aranyos gyermekmesék – tragikus emberi sorsok

NÉMETH István

Bár sejthető, hogy Anna Galinka Ehrenfest (1910–1979) neve és munkássága még Hollandiában is csak szűkebb szakmai körökben ismert, mint látni fogjuk, tragikus epizódoktól sem mentes élet- és családtörténete nem csupán kultúrtörténeti, hanem orvostörténeti szempontból is érdeklődésre tarthat számot.

Lege Artis Medicinae

Az akut stroke-ellátás története Magyarországon

BERECZKI Dániel

A stroke világszerte és Magyarországon is az egyik leggyakoribb halálok, a tartós rokkantság leggyakoribb oka. Magyar nyelvű orvosi szövegek 1690-től említik a kórképet és annak kezelési lehetőségeit. A stroke kezelésére kezdetben népi gyógymódokat, gyógynövényeket és érvágást alkalmaztak. Később ezeket a módszereket a fej hűtésével egészítették ki. A 19. század közepétől használtak gyógyszertári készítményeket. A 20. század második felétől az akut ellátásban a gyógyszeripar által előállított, keringésjavító és neuroprotektív hatást ígérő készítményeké volt a főszerep. Prevencióra vérnyomáscsökkentők, lipidcsökkentők és antithromboticus hatású készítmények váltak a rutinellátás részévé. A képalkotó eljárások – elsősorban a koponya-CT és a nyaki erek ultrahangvizsgálata – az 1980-as évek közepétől gyökeresen átalakították a cerebrovascularis betegségek diagnosztikáját. Az 1990-es évektől a jó minőségű klinikai vizsgálatokból származó megbízható evidenciákra alapozzuk a diagnosztikus és terápiás döntéseket. A 21. század elejétől a reperfúziós kezelések (intravénás thrombolysis és mechanikus thrombectomia) jelentik a leghatékonyabb akut ellátást. Jelenleg a reperfúziós kezelések időablakának kiterjesztése zajlik. A tanulmány a stroke hazai ellátásának fejlődését foglalja össze az elmúlt három és fél évszázad magyar nyelvű szakirodalmának áttekinté­sével.

Lege Artis Medicinae

A vágy sokfélesége a művészetekben

CZIGLÉNYI Boglárka

„...bőröm alatt lángok gyulladnak s szétfutnak bennem” Szapphó Ma, amikor egyre nagyobb teret nyer az LMBTQ témák megjelenése a populáris kultúrában és a művészetben, egy fiatalabb ember számára meglepő lehet, hogy ez a nyíltság alig fél évszázada jellemző Európában. Ha hozzátesszük, hogy a melegek élettapasztalatának művészi bemutatását mai politikai diskurzusok propagandaként próbálják beállítani, könnyű ráérezni az elhallgatásnak és láthatatlanságnak arra az atmoszférájára, ami egy, a 20. században vagy korábban szocializálódott homoszexuális ember számára még alapvető lehetett.

Lege Artis Medicinae

Az egészség-gazdaságtani elemzések kritikai értékelési gyakorlatának bemutatása

MERÉSZ Gergô, DÓCZY Veronika, HÖLGYESI Áron, NÉMETH Gergely

Az egészség-gazdaságtani elemzések kritikai értéke­lé­sé­hez célszerű egységes keretrendszerben megjeleníteni az elkészített elemzések bizonytalansági tényezőit. A kutatás célja, hogy bemutassa a sejt- és génterápiák példáján a bizonytalansági tényezők azo­no­sí­tására, számszerűsítésére és interpretációjára összeállított keretrendszer felhasználhatóságát. Az OGYÉI Technológia-értékelő Főosztálya által feltárt módszertani dokumentumok áttekintésével, illetve a főosztály jelenlegi gyakorlatának formalizálásával kidolgozott keretrendszerben először az elkészített elemzés bizonytalansági tényezőit azonosítjuk, majd meg­vizs­gáljuk azok számszerűsíthetőségét a be­nyújtott egészség-gazdaságtani elemzésen belül. Ezt követi hatásuk interpretációja, és utolsó lépésként a bizonytalansági tényező jelentőségének megállapítása a költséghatékonysági konklúzióra nézve. A keretrendszert a tizagenlekleucel példáján alkalmazva, a következő bizonytalansági tényezőket azono­sí­tottuk. Nehezen számszerűsíthető, de je­len­tős a komparátoreljárás hatásosságával kapcsolatos bizonytalanság, ami összefügg a kontrollkar nélküli klinikai vizsgálatokkal, és az emiatt felhasznált szekunder ada­tokkal. Számszerűsíthető és jelentős hatása van a diszkontráta nagyságának mind az egészségnyereség, mind a költségek szem­pontjából; szintén számszerűsíthető, de nem jelentős a relatív hatásosság becsléséhez alkalmazott módszerek hatása. A bemutatott példa alapján a keretrendszer korlátokkal ugyan, de megfelelőnek bizonyult az egészség-gaz­daságtani elemzések bizonytalansági tényezőinek dokumentálására és rendszerezésére. Az ismertetett keretrendszer al­kal­mazása kívánatos lehet a társadalombiztosítási támogatás döntés-előkészítése so­rán. A bizonytalansági tényezők azonosításának további formalizálása módszertani fej­lesztési lehetőség.

Lapszám összes cikke

Kapcsolódó anyagok

Lege Artis Medicinae

A Jó, a Rossz és a Csúf

BENCZÚR Béla, BAJNOK László, REIBER István, TSCHÜRTZ Nándor

A címről sokunknak (de nem mindenkinek!) Sergio Leone filmklasszikusának figurái villannak fel és halljuk (vagy mégsem?) Ennio Morricone zenéjét. Ugye, ez a mondat is csupa furcsaság? Pedig, egyáltalán nem biztos, hogy mindenki látta a filmet (sőt, biztos, hogy nem) és a fülünkbe csengő zene dallama is lehet csalóka. Tetszik vagy sem, de így vagyunk a lipidológiai tudományterület klasszikusaival is. A legtöbben, akik most a négy klinikus összefoglalóját olvassák, sokat (de korántsem mindent!) tudnak a témá(k)ról, másoknak talán ez lesz a további érdeklődést felkeltő „nagy cikk”. Részeire bontjuk az oszthatatlan, csak egyben funkcionáló egészet, hogy modellt építsünk gondolkodásunkban an­nak működéséről. Ez az, amit a tudományos megismeréssel teszünk. Modellt gyártunk, egyszerűsítünk, sőt (néha akár té­ve­sen) kinyilatkoztatunk. Vessük most el a ben­nünk élő sztereotípiáinkat (vagy legalábbis tegyünk rá kísérletet)! Beszéljünk a „mindig” jó HDL-koleszterinről, a rossz LDL-ről és a csúf (vagy mostoha?) trigliceridről, sőt (és itt már el is fogyott a három kulcsszereplős westernklasszikus analógiája) a sokak szemében együtt csúf és rossz lipoprotein(a) többi arcáról is! Az emberi szervezetben ugyanis minden mindennel összefügg, semmi sem véletlen, semmi sem lehet csak jó, rossz vagy csúf, még a Jó, a Rossz és a Csúf sem.

Hypertonia és Nephrologia

Újabb PCSK-9-gátló, az alirocumab kapott javallatot az FDA-tól

BAJNOK László

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) után legújabban az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) is engedélyt adott a proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK-9) -gátló készítmény, az alirocumab alkalmazására 1. szekunder prevencióban az ischaemiás események megelőzésére és 2. kombinált kezelés részeként az LDL-C csökkentésére primer hyperlipidaemiában.

Ideggyógyászati Szemle

A Magyar Klinikai Neurogenetikai Társaság konszenzusajánlása a felnőttkori spinalis izomatrophia (SMA) kezeléséhez

BOCZÁN Judit, KLIVÉNYI Péter, KÁLMÁN Bernadette, SZÉLL Márta, KARCAGI Veronika, ZÁDORI Dénes, MOLNÁR Mária Judit

Célkitűzés – A spinalis izomatrophia (SMA) az alsó motoneuronok pusztulásával járó progresszív, auto­szomális recesszív betegség. Az elmúlt években fordulat következett be az SMA oki kezelésében, két SMN2 splicing módosító és egy génterápiás gyógyszer vált elérhetővé. Kérdésfelvetés – Az új gyógyszerek az SMA gyermekkori lefolyását érdemben módosítják, és egyes gyógyszerek felnőttkori hatásáról is egyre több adat érhető el. Nem áll azonban rendelkezésre olyan szakirodalom, ami a legújabb eredmények alapján segítséget nyújtana a felnőtt SMA-betegek kezeléséhez szükséges döntések meghozatalában. A Magyar Klinikai Neurogenetikai Társaság vezetősége áttekintette az SMA palliatív kezelésének irányelveit, a randomizált, kontrollált gyógyszervizsgálatokat, a felnőtt SMA-betegek retrospektív és prospektív gyógyszeres vizsgálatainak eredményeit. A vizsgálat alanyai – A konszenzusajánlás megalkotása szempontjából azokat a közleményeket értékeltük, amelyek a felnőttkort elérő, főként SMA II- és III-csoportba tartozó betegek gyógyszeres kezelésének eredményeiről szolgáltatnak adatokat. A konszenzusajánlást a felnőtt SMA-betegek kezeléséről kilenc pontban fogalmaztuk meg, ami kitér a gyógyszeres kezelés technikai, szakmai feltételeire, biztonságossági szempontjaira, a betegek kiválasztására, és hosszú távú monitorizálására. Ajánlásunk a legújabb információkra alapozva segíti a felnőtt SMA-betegek palliatív ellátását és gyógyszeres kezelését, a személyre szabott kezelés során figyelembe veendő hatékonysági és biztonságossági szempontokat nyújt. Rávilágít a későbbiekben megválaszo­lan­dó, egyelőre nyitott kérdésekre is. Az ajánlás mindennapi gyakorlatban való használata a kezelés optimalizációját eredményezheti.