[Bevezetés - A cerebralis amyloid angiopathia-asszociált gyulladás (CAA-ri) fő ismérvei a következők: változatos neurológiai tünetek, mint fokozatosan kialakuló tudatzavar, progresszív kognitív hanyatlás, görcsök, fejfájás, T2 hiperintenz laesiók az MRI-n; neuropatológiai vizsgálat során pedig amyloid angiopathiát, illetve társuló gyulladásos eltéréseket találunk. Habár szövettani vizsgálat szükséges a diagnózis biztos felállításához, a jellemző klinikai tünetek, valamint a neuroradiológiai eltérések együttes megléte esetén a diagnózis biopszia nélkül is felállítható. Esetismertetés - Ötvenhét éves férfi betegünk, kinek anamnézisében magas vérnyomás szerepelt, három hete fokozódó fejfájásos panaszokkal, valamint progresszíve kialakuló mentális zavarok miatt kereste fel a sürgősségi ambulanciát. Fizikális vizsgálata során bal oldali végtaggyengeség mellett csökkent pszichomotilitást is észleltünk. Az elvégzett rutin klinikai vizsgálatok (labor-, CT-, liquorvizsgálat) alapján diagnózis nem volt felállítható, így koponya- MRI készült. Ennek neuroradiológiai leletezése során merült fel a CAA-ri lehetősége. Ennek megfelelően nagy dózisú szteroidkezelést kezdtünk, melyre rapid javulást észleltünk, fokális neurológiai eltérései megszűntek. Másfél hónappal később készült kontroll-MRI-n multiplex vérzéses eltéréseket észleltünk a korábbi gyulladásnak megfelelő lokalizációban, mely így utólag is alátámasztja feltételezett diagnózisunkat. Konklúzió - Habár a betegség pontos diagnózisa szövettani vizsgálatot feltételez, a megfelelő klinikai tünetek megléte, jó válaszkészség szteroidterápiára, illetve szakértő neuroradiológiai vélemény együttesen az invazív biopszia alkalmazását szügségtelenné teheti.]

Jelen közlemény az immunszuppresszív fenntartó kezelés egyik sarokkövének tekinthető takrolimusz hatóanyag egy újabb, innovatív gyógyszerformájáról (LifeCycle Pharma Tac, LCP-Tac, LCPT) ad átfogó képet. A teljesség igénye nélkül, összefoglaló jelleggel ismertetésre kerül az LCP-Tac-hoz kapcsolódó irodalmi háttér, amiből kiderül, hogy a klinikai használatban is elérhető LCP-Tac képes napi egyszeri adagolással hatásos és biztonságos vérszintet biztosítani a vesetranszplantált betegek számára. Bemutatásra kerül az is, hogy a MeltDose®-technológia révén megnövekedett biohasznosulás következményeként az LCP-Tac esetében kisebb takrolimuszdózisokra lehet szükség.

A primer membranosus nephropathia subepithelialis immunkomplexek lerakódásával jellemezhető glomerularis kórkép. A betegség immunpatomechanizmusára a közelmúltban derült fény: a leggyakoribb autoantigénként az Mtípusú foszfolipáz A2-receptort (PLA2R) azonosították. A PLA2R elleni, jellemzően IgG4-típusú autoantitest a felnőtt idiopathiás membranosus nephropathiás betegek mintegy 70-80%-ában mutatható ki. Az antitest szintje jól korrelál a betegség sú-lyosságával, és együtt változik a betegség kezelés melletti aktivitásával. Míg a betegség enyhe formájában spontán remisszióra hajlamos, és kiváló prognózisú, a súlyos forma gyakran végstádiumú veseelégtelenségig progrediál, és immunszuppresszív kezelést tesz szükségessé. A korszerű ajánlások első vonalbeli kezelésként kortikoszteroid és alkilálószer vagy kalcineurininhibitor együttes adását javasolják. A membranosus nephropathia kezelésében a rituximab, a mikofenolát-mofetil és az adrenokortikotrop hormon új terápiás lehetőséget jelenthet.

A gyomornedv-ellenálló bevonatú mikofenolát-nátrium (EC-MPS; Myfortic®, Novar­tis Pharma AG, Basel, Svájc) olyan, gyomornedvvel szemben ellenálló gyógyszerkészítmény, amelyből mikofenolsav (MPA) szabadul fel. A gyomornedv-ellenálló MPS-t azzal a céllal fejlesztették ki, hogy javítsák az MPA tolerálhatóságát a felső gastrointestinalis traktusban úgy, hogy eközben megőrizze terápiás egyenértékű­ségét. A vizsgálat elsődleges célkitűzése az volt, hogy felmérjék a vesetranszplantált betegek életminőségét, különös tekintettel a mikofenolát-nátrium-terápia során ta­pasztalható gastrointestinalis tünetekre. A másodlagos célkitűzés a rutinterápia során alkalmazott mikofenolát-nátrium átlagos napi dózisának meghatározása volt. Ez a két paraméter jelentősen befolyásolhatja a graft hosszú távú túlélését a betegek esetében. A vizsgálat multicentrikus, beavatkozással nem járó, 12 hetes, egykaros, ko­horsz típusú, megfigyeléses volt, amelybe négy vizsgálati centrumban 251 felnőtt, vesetranszplantált beteget vontak be. A vizsgálat részeként, a gastrointestinalis státus megítélésére a betegek a Gastroin­testinalis tüneteket értékelő skála (Gastro­intestinal Symptom Rating Scale, GSRS) című kérdőívet töltötték ki. A betegek átlag­­életkora a bevonáskor 51 (18-80) év volt, 61%-uk férfi, 39%-uk pedig nő. A vese­transzplantáció a szűrővizit előtt átlagosan 6,3 évvel (SD: 4,3 év) történt. Az első vizit során a gastrointestinalis mellékhatások átlagos intenzitása 0,87 volt, míg az utolsó vizit alkalmával 0,28-nak adódott. A gastrointestinalis mellékhatások átlagos számának az első és utolsó vizit között észlelt változását Wilcoxon-próbával vizsgálták és a különbséget szignifikánsnak találták (p<0,0001). A betegek által kitöltött GSRS kérdőív öt gastrointestinalis tünetcsoportra (hasmenés, emésztési zavarok, székrekedés, hasi fájdalom és reflux) kérdezett rá. Mind az öt tünetcsoportban szignifikáns (p<0,0001) javulást észleltek a vizitek között. Eredményeink alátámasztják, hogy az MPA miatt gastrointestinalis nemkívánatos hatásokat tapasztaló, vesetranszplantált betegeknél a gyomornedv-ellenálló mikofenolát-nátrium növelheti az MPA maximális tolerált dózisát és csökkenti a gastrointestinalis rendellenességek előfordulását.

A Magyarországi Vasculitis Regiszter online adatgyűjtésének célja az ANCA-asszociált vasculitis alaposabb megismerése, a betegség hazai előfordulásának, kezelésének és kimenetelének meghatározása volt. A regiszteres adatgyűjtés az indulástól eltelt öt év óta dinamikusan fejlődik, jelenleg 278 beteg eredménye áll rendelkezésre. Betegeink 62%-a nő, átlagéletkoruk 58,2±14,5 év, 51%-uk c-ANCA-, 49%-uk p-ANCA pozitív vasculitis miatt került ellátásra. A diagnóziskor becsült vesefunkció 24,6±21,6 ml/min/1,73 m2, ekkor 29%-uk, a követési idő alatt összesen 39%-uk szorult dialízis - kezelésre, a művesekezelés 23%-uknál elhagyható volt. Fokális szövettani elváltozás, valamint felső légúti és bőrtünetek jelenléte esetén statisztikailag is jelentősen ritkábban volt szükség vesepótló kezelésre, amely a kórképek korai felismerésének fon tosságát jelzi. Az indukciós kezelés során a betegek 94%-a kapott szteroidot és 85%-a cyclophosphamidot, 59%-a részesült plazmaferézis-, 11%-uk rituximabterápiában. A fenn tartó kezelés a betegek 80%-ában szteroidot, 23%-ban per os és 22%-ban parenteralis cyclophosphamidot tartalmazott, illetve ennek részeként a betegek 40%-a kapott azathioprint, nyolc beteg mycofenolátot, hat beteg methotrexatot. A medián követési idő 30 hónap (IQR 6-78) volt, ez idő alatt a betegek 20%-a halt meg, 5%-uk részesült vesetranszplantációban, 5%-uk maradt el a gondozásból. A medián túlélési idő 14,8 év, az ötéves túlélés 85%, a tízéves 70% volt. C-ANCA-vasculitis esetén a hosszú távú túlélés valamivel jobbnak tűnt, mint a p-ANCA-pozitív esetekben, de az életkorra való korrekció után ez a különbség nem volt igazolható. A halálozás fő prediktora az életkor és a dialízist igénylő vesekárosodás volt. Relapsus a betegek 27%-ában jelentkezett, ezek 28%-a egy éven belül, 21%-uk öt év után következett be. A Magyarországi Vasculitis Regiszter adatbázisa nefrológiai közösségünk eredményes szakmai tevékenységét igazolja. Bár eredményeink nemzetközi összehasonlításban is sikeresnek mondhatók, ugyanakkor betegeink ellátása kapcsán számos olyan terület található, amelyek javítása előnyösen befolyásolhatja életminőségüket és túlélésüket.