[A CANOMAD (krónikus ataxiás neuropathia, ophthal­moplegia, M-protein-agglutináció, diszialozil-antitestek) szindróma ritka polyneuropathia, melyben IgM-para­proteinek lépnek reakcióba a diszializált epitópokat tar­talmazó gangliozidokkal. Ezen folyamat hátsó gyöki ganglionopathiához, valamint a cranialis és a perifériás idegek B-lymphocyta-mediált infiltrációjához vezet. A betegség klinikai képét ataxia, enyhe fokú izomgyengeség, areflexia, valamint szenzoros eltérések és agyidegtünetek dominálják. A rituximab-, valamint az intravénás immunoglobulin (IVIg-) kezelés hatékonyságát esettanulmányok támasztják alá. Közleményünkben egy 57 éves férfi beteg járásnehe­zí­tettséggel, négy végtagi zsibbadással és ügyetlenséggel járó esetét mutatjuk be. Neurológiai státuszában areflexia, vibrációérzés-csökkenés, valamint ataxia volt megfigyelhető. A laboratóriumi vizsgálatok a szérumban IgM monoklonális komponens és diszialozil-antitestek jelenlétét igazolták. A beteg részletes elektrofiziológiai kivizsgálása során szenzomotoros demyelinisatiós polyneuroradiculopathia igazolódott. Az alkalmazott IVIg- és rituximab­kezelés ellenére a beteg állapota foko­zatosan romlott, majd légzési elégtelenség követ­keztében elhunyt. Az elvég­zett neuropatológiai vizsgálatok hátsó kötegi és gyöki atro­phiát, valamint kevert mononukleáris sejtes infiltrációt mutattak. A jelen közlemény célja, hogy felhívja a figyelmet a szind­rómára, ezáltal elősegítse a betegek életminőségét potenciálisan javító immunszuppresszív kezelés mielőbbi beve­zetését.]

A Magyarországi Vasculitis Regiszter online adatgyűjtésének célja az ANCA-asszociált vasculitis alaposabb megismerése, a betegség hazai előfordulásának, kezelésének és kimenetelének meghatározása volt. A regiszteres adatgyűjtés az indulástól eltelt öt év óta dinamikusan fejlődik, jelenleg 278 beteg eredménye áll rendelkezésre. Betegeink 62%-a nő, átlagéletkoruk 58,2±14,5 év, 51%-uk c-ANCA-, 49%-uk p-ANCA pozitív vasculitis miatt került ellátásra. A diagnóziskor becsült vesefunkció 24,6±21,6 ml/min/1,73 m2, ekkor 29%-uk, a követési idő alatt összesen 39%-uk szorult dialízis - kezelésre, a művesekezelés 23%-uknál elhagyható volt. Fokális szövettani elváltozás, valamint felső légúti és bőrtünetek jelenléte esetén statisztikailag is jelentősen ritkábban volt szükség vesepótló kezelésre, amely a kórképek korai felismerésének fon tosságát jelzi. Az indukciós kezelés során a betegek 94%-a kapott szteroidot és 85%-a cyclophosphamidot, 59%-a részesült plazmaferézis-, 11%-uk rituximabterápiában. A fenn tartó kezelés a betegek 80%-ában szteroidot, 23%-ban per os és 22%-ban parenteralis cyclophosphamidot tartalmazott, illetve ennek részeként a betegek 40%-a kapott azathioprint, nyolc beteg mycofenolátot, hat beteg methotrexatot. A medián követési idő 30 hónap (IQR 6-78) volt, ez idő alatt a betegek 20%-a halt meg, 5%-uk részesült vesetranszplantációban, 5%-uk maradt el a gondozásból. A medián túlélési idő 14,8 év, az ötéves túlélés 85%, a tízéves 70% volt. C-ANCA-vasculitis esetén a hosszú távú túlélés valamivel jobbnak tűnt, mint a p-ANCA-pozitív esetekben, de az életkorra való korrekció után ez a különbség nem volt igazolható. A halálozás fő prediktora az életkor és a dialízist igénylő vesekárosodás volt. Relapsus a betegek 27%-ában jelentkezett, ezek 28%-a egy éven belül, 21%-uk öt év után következett be. A Magyarországi Vasculitis Regiszter adatbázisa nefrológiai közösségünk eredményes szakmai tevékenységét igazolja. Bár eredményeink nemzetközi összehasonlításban is sikeresnek mondhatók, ugyanakkor betegeink ellátása kapcsán számos olyan terület található, amelyek javítása előnyösen befolyásolhatja életminőségüket és túlélésüket.

A gyomornedv-ellenálló bevonatú mikofenolát-nátrium (EC-MPS; Myfortic®, Novar­tis Pharma AG, Basel, Svájc) olyan, gyomornedvvel szemben ellenálló gyógyszerkészítmény, amelyből mikofenolsav (MPA) szabadul fel. A gyomornedv-ellenálló MPS-t azzal a céllal fejlesztették ki, hogy javítsák az MPA tolerálhatóságát a felső gastrointestinalis traktusban úgy, hogy eközben megőrizze terápiás egyenértékű­ségét. A vizsgálat elsődleges célkitűzése az volt, hogy felmérjék a vesetranszplantált betegek életminőségét, különös tekintettel a mikofenolát-nátrium-terápia során ta­pasztalható gastrointestinalis tünetekre. A másodlagos célkitűzés a rutinterápia során alkalmazott mikofenolát-nátrium átlagos napi dózisának meghatározása volt. Ez a két paraméter jelentősen befolyásolhatja a graft hosszú távú túlélését a betegek esetében. A vizsgálat multicentrikus, beavatkozással nem járó, 12 hetes, egykaros, ko­horsz típusú, megfigyeléses volt, amelybe négy vizsgálati centrumban 251 felnőtt, vesetranszplantált beteget vontak be. A vizsgálat részeként, a gastrointestinalis státus megítélésére a betegek a Gastroin­testinalis tüneteket értékelő skála (Gastro­intestinal Symptom Rating Scale, GSRS) című kérdőívet töltötték ki. A betegek átlag­­életkora a bevonáskor 51 (18-80) év volt, 61%-uk férfi, 39%-uk pedig nő. A vese­transzplantáció a szűrővizit előtt átlagosan 6,3 évvel (SD: 4,3 év) történt. Az első vizit során a gastrointestinalis mellékhatások átlagos intenzitása 0,87 volt, míg az utolsó vizit alkalmával 0,28-nak adódott. A gastrointestinalis mellékhatások átlagos számának az első és utolsó vizit között észlelt változását Wilcoxon-próbával vizsgálták és a különbséget szignifikánsnak találták (p<0,0001). A betegek által kitöltött GSRS kérdőív öt gastrointestinalis tünetcsoportra (hasmenés, emésztési zavarok, székrekedés, hasi fájdalom és reflux) kérdezett rá. Mind az öt tünetcsoportban szignifikáns (p<0,0001) javulást észleltek a vizitek között. Eredményeink alátámasztják, hogy az MPA miatt gastrointestinalis nemkívánatos hatásokat tapasztaló, vesetranszplantált betegeknél a gyomornedv-ellenálló mikofenolát-nátrium növelheti az MPA maximális tolerált dózisát és csökkenti a gastrointestinalis rendellenességek előfordulását.

BEVEZETÉS - A rheumatoid arthritises betegek túlélési adatai az utóbbi évtizedekben javultak; a hosszabb élettartam következtében előtérbe került a krónikus szervi szövődmények, ezen belül a szekunder tumorok megelőzése és kezelése. Számos reumatológiai kórképben, így rheumatoid arthritisben is gyakoribbak a lymphoproliferativ kórképek, a szolid tumorok közül a bronchuscarcinoma incidenciája is magasabb. A rheumatoid arthritis kezelésében a ma már ritkán alkalmazott gyógyszerek - elsősorban a cyclophosphamid és az azathioprin - valószínűleg fokozzák a tumorképződést. A biológiai szerek több nagy metaanalízis alapján fokozhatják a lymphomák kialakulásának rizikóját, de aktív, terápiarefrakter betegeket kezelve a haszon meghaladhatja a kockázatot. BETEGEK ÉS MÓDSZEREK - A tanszékünkön gondozott 516 rheumatoid arthritises beteg adatait áttekintve elemeztük a szekunder malignitások előfordulását, típusait. Bár az esetszám relatíve kicsi, a Health for All adatbázis átlagpopulációs adataihoz viszonyítva a daganatok standard incidenciarátáját is (SIR) elemeztük. EREDMÉNYEK - Az 516 gondozott rheumatoid arthritises beteg közül 13 személynél (11 nő és 2 férfi) fejlődött ki malignus daganat (a betegek 2,5%-a). Két betegnél a daganat még a rheumatoid arthritis kezdete előtt jelentkezett. A daganatos rheumatoid arthritises betegek között relatíve még nagyobb női túlsúly (5,5:1) észlelhető. A vizsgált betegek átlagéletkora a rheumatoid arthritis felismerésekor átlagosan 51,4 év, a tumor megjelenésekor 61,8 év volt. A rheumatoid arthritis kezdetétől átlagosan 11,2 év telt el a daganat jelentkezéséig. Eddig öt beteg hunyt el, négy a tumor következtében, az ötödik beteg a daganat szempontjából gyógyultnak volt tekinthető, de amyloidosis alakult ki nála. A túlélő nyolc beteg esetében jelenleg az átlagos túlélés már 7,3 év, az összes beteget tekintve a túlélés 4,7 év. A 13 daganat típusát tekintve hat esetben bronchusrák, emellett két pajzsmirigyrák, valamint egy-egy cutan B-sejtes non- Hodgkin-lymphoma, emlőrák, epehólyagrák, vastagbélrák és hasnyálmirigyrák igazolódott. A Health for All adataihoz képest rheumatoid arthritisben az összes malignitást tekintve a SIR 1,12 (CI: 0,91-1,33) volt, az egyes daganattípusokat tekintve a SIR 2,2 és 70,7 között mozgott. A betegek közül egy részesült az onkogenitást valószínűleg fokozó cyclophosphamidkezelésben, viszont többen kaptak methotrexatot és anti-TNF biologikumot. KÖVETKEZTETÉS - Rheumatoid arthritises betegeink között 13 malignus tumort találtunk. Ebben a kórképben a szekunder tumorok, ezen belül a hörgőrák és - irodalmi adatok alapján - a lymphoma előfordulása gyakoribbá válik. Az alapbetegség megfelelő kezelése, gondozása csökkentheti a szekunder tumorok kialakulásának kockázatát.

A rheumatoid arthritis krónikus, élethosszig tartó, súlyos ízületi deformitásokat okozó betegség, amely az életminőséget is jelentősen rontja, alulkezelve rokkantsághoz vezető betegség, jelentős idő előtti halálozással. Kezelése többlépcsős folyamat, az egyes terápiás lehetőségek egymásra épülésével. A jelenleg elterjedt tradicionális betegségmódosító (bázisterápiás) kezelések és a TNF-gátló biológiai kezelések mellett új terápiás lehetőség a B-lymphocytákat gátló kimérikus antitest, a rituximab alkalmazása. Ez a gyógyszer hatékony és biztonságos választás akkor, ha a beteg már túl van többféle TNF-gátló kezelésen vagy nem tolerálja az ilyen típusú kezelést.