Klinikai Onkológia

Klinikai vizsgálatok értékelésének szempontjai

TORDAY László, VÉGH Éva

2014. SZEPTEMBER 10.

Klinikai Onkológia - 2014;1(03)

Egy klinikai vizsgálat adatait mindig nagy odafi gyeléssel kell szemlélni, és az adatok részletekbe menő áttanulmányozása javasolt. Először minden esetben érdemes meghatározni azt, hogy a vizsgálati adatok milyen evidenciszinten adják meg az eredményt, és ezek alapján milyen ajánlás tehető. Meg kell vizsgálni a vizsgálat típusát, elrendezését, betegszámát, statisztikai erejét, randomizációját, stratifi kációját, a karok kiegyensúlyozottságát, a végpontok és a követési idő megfelelőségét az adott klinikai kérdés megválaszolására. A kimutatott statisztikai szignifi kancia mellett mindenképpen érdemes átgondolni az adatok klinikai relevanciáját, a kimutatott eltérések valós nagyságát, és az időfüggő változókra gyakorolt jelentőségét, mert ezek szabják meg az adott vizsgálat hatását a valós klinikai gyakorlatra. A „kreatív vizsgálati tervek” beköszöntött korszakában kifejezett odafi gyelést és kritikus hozzáállást igényel az, hogy meggyőződhessünk arról, hogy a vizsgálat során nem követtek-e el, nem követhető-e el olyan tipikus torzítás, amely a vizsgálat valós eredményeit megváltoztathatná.

HOZZÁSZÓLÁSOK

0 hozzászólás

A kiadvány további cikkei

Klinikai Onkológia

A májrák korszerű kezelése

VÉGH Éva, DEMETER Gyula, BODOKY György

A hepatocellularis carcinoma (HCC) világszerte a daganatos halálozás egyik fő oka, elsősorban a májcirrhosisban szenvedő betegeknél. A HCC etiológiájában a vírushepatitisek talaján kialakult cirrhosis mellett fontosak lehetnek még a nem alkoholos májbetegségek is. A HCC stádiumbeosztásai [Child- Pugh-pontszám, Cancer of the Liver Italian Program (CLIP), Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC)] fontos szerepet játszanak a prognózis megbecsülésében és a megfelelő kezelés meghatározásában. Európában a terápia lényegében a BCLC-n alapul. A cirrhosisos betegek szűrése azért is fontos, mert csak a korai stádiumban felfedezett HCC-nek van kuratív kezelési lehetősége. Az intermedier stádiumú HCC-nél a legfontosabb terápiás eszközök: a rádiófrekvenciás abláció (RFA), a transzarteriális kemoembolizáció (TACE) és a percutan etanolinjekció (PEI). Előrehaladott betegségben az egyetlen jóváhagyott szisztémásan adható szer a sorafenib, amelyet a betegek jól tolerálnak és a teljes túlélést is jelentősen javítja. A rossz májműködésű és rossz általános állapotú beteg végstádiumú HCC-jében csak tüneti ellátás javasolt.

Klinikai Onkológia

Az európai klinikai onkológiai szakvizsga

HERRMANN Richard

Az ESMO Vizsgabizottságának egyik alapvető célja a klinikai onkológiai szaktudás harmonizálása a világ különböző tájain tevékenykedő klinikai onkológus szakemberek között. A cél elérésének egyik módja a 100 angol nyelvű kérdésből álló vizsga, melynek sikeres teljesítését diploma igazolja. Egyre több az a törekvés, hogy a nemzeti szakvizsgát az ESMO-vizsga helyettesítse. Külön kihívás az onkológián belül a specializálódott szakorvosok tudásának lemérése. A vizsga letételére elsősorban az ESMO kongresszusain nyílik lehetőség.

Klinikai Onkológia

Új irányok a daganatos fájdalomcsillapításban

RUZSA Ágnes, HORVÁTH Zsolt

A szerzők a hosszan túlélő, de mintegy 25-30%-ban fájdalomtól szenvedő betegek fájdalomcsillapításának lehetőségeit elemzik. Ismertetik a fájdalom új molekuláris kutatási eredményeit, az esetleges új támadáspontok, újabb gyógyszerek lehetőségeit. Felhívják a fi gyelmet arra, hogy a hosszan túlélő, krónikus, előrehaladott daganatban szenvedő betegek fájdalomcsillapítása új nézőpontba helyezi a daganatos fájdalom csillapításának stratégiáját. Előtérbe kerülhetnek az invazív fájdalomcsillapító módszerek, melyekkel opioidot lehet megtakarítani, a hosszan adott opioidok életminőséget rontó mellékhatásai nélkül.

Klinikai Onkológia

A metasztatikus melanoma gyógyszeres kezelése

OLÁH Judit, GYULAI Rolland

A bőr melanomája alapvetően a jól kezelhető daganatok közé tartozik; ha korai stádiumban felfedezik és szakszerűen eltávolítják, ritkán terjed át más szervekre. Bár az esetek túlnyomó többségében a primer tumor szabad szemmel látható, mégis sok olyan beteg van, aki későn kerül megfelelő szakellátásra. Zömmel a betegek tájékozatlanságából eredő késlekedés az oka, hogy évente 300-400 beteget kezelünk áttétes melanomával hazánkban. A metasztatikus melanoma azonban manapság sem gyógyítható. A molekuláris genetikai kutatások eredményeképpen viszont forradalmi változásoknak lehetünk szemtanúi a melanomás betegek kezelésében. Napjainkban a klasszikus patológiai prognosztikai faktorok mellett a daganatokban kimutatható molekuláris eltérések (BRAF-, NRAS-, c-KIT-mutáció) ismerete is szükséges az egyénre szabott daganatellenes kezelés meghatározásában. A molekuláris célpontokat felhasználva a MAPK jelátviteli út egyes pontjainak gátlásával (BRAF- és MEK-gátlószerek) látványos javulást értek el a metasztatikus melanomában szenvedő betegeknél. Az immunrendszer ellenőrző pontjainak működését befolyásoló új gyógyszerek (CTLA4- és PD-1/PD-1L antitestek) soha nem látott hatékonysággal képesek megváltoztatni a melanomás betegek túlélési esélyeit. A közlemény azokat a legújabb kezelési lehetőségeket és a gyakorlat szempontjából legfontosabb eredményeket összegzi, melyek mérföldkőnek tekinthetők a melanomás betegek jövőbeni ellátásában.

Klinikai Onkológia

Terhesség és daganatok

NAGY Zsuzsanna, SZILLER István, VALTINYI Dorottya, HORVÁTH Orsolya

Terhességgel kapcsolatos daganat ritkán fordul elő. Feltétlenül ajánlott, hogy a daganatos terhes ellátását multidiszciplináris team végezze. A korai diagnózis nagyon fontos, de ehhez a képalkotók közül az ionizáló sugárzást alkalmazók (például PET/CT) nem végezhetők a magzatra gyakorolt káros hatásuk miatt. Ugyanez vonatkozik a sugárterápiára, és az első trimeszterben a kemoterápiára. Ha ezek alkalmazása mégis elkerülhetetlen, akkor a terhességet szinte kivétel nélkül meg kell szakítani. Műtét, kellő javaslattal és gyakorlattal, rendszerint végezhető. Kemoterápia a második és harmadik trimeszterben, általában a nem terheseknél alkalmazott standard protokoll adása, rendszerint nem veszélyes a magzatra, bár ezt teljesen kizárni nem lehet. A korai vagy nagyon korai szülést nem szabad támogatni, csak ha az anya és/vagy a születendő gyermek egészségét a késleltetett szülés veszélyezteti. Nagyon fontos, hogy az anya kellően informált legyen, ennek alapján aktívan vegyen részt a döntésekben.

Lapszám összes cikke

Kapcsolódó anyagok

Ideggyógyászati Szemle

A bizonyítékon, illetve tapasztalaton alapuló orvosi szemlélet ütközései az epilepsziás betegek szakellátása során hozott egyes döntésekben

RAJNA Péter

Célkitûzés – A szerzô a vonatkozó szakirodalmi adatok és több évtizedes szakmai tapasztalata alapján kiemeli a bizonyítékon, illetve tapasztalaton alapuló betegellátási szemlélet mindennapos ütközési pontjait a felnôtt epilepszia-járóbetegellátás terepén. Kérdésfeltevés – Az epilepsziás betegek ellátása és gondozása során melyek azok a felelôsségteljes döntési feladatok, amelyekben a leghatékonyabb megoldáshoz a tudományos eredmények önmagukban nem szolgáltatnak elegendô alapot? A vizsgálat módszere – Az epilepszia-szakellátás érvényes hazai szakmai irányelvét alapul véve, annak szerkezete szerint haladva áttekinti a betegellátási folyamatot, és kiemeli a célkitûzésnek megfelelô kritikus feladatokat. Rámutat a döntési dilemmák szakmai alapjaira (azok hiányosságára vagy bizonytalanságára, vagy a terület kutatásának nehézségeire). Eredmények – A szerzô véleménye szerint a tapasztalaton alapuló szemlélet egyes vonatkozásokban felülírhatja a bizonyítékon alapulót az epilepsziabetegség definíciója, az epilepsziás roham besorolása, az etiológiai meghatározás, a genetikai háttér, a kiváltó és kockázati tényezôk, az akut rohamprovokáló tényezôk jelentô­sé­gé­nek megítélésében. Ez pedig befolyásolhatja a komplex diagnózisalkotást. A gyógyszeres kezelés során az elsô szer beállításánál, a terápiás algoritmusok közötti válasz­tásban, valamint a farmakoterápia során alkalmazott gondozási teendôkben is érvényesülhetnek az ajánlástól eltérô egyéni szempontok. De ezek megjelennek a nem gyógyszeres kezelési módok döntési folyamatában épp­úgy, mint a rehabilitáció és gondozás területén. Következtetések – A szakmai tapasztalat (és a betegérdek) érvényesítése a bizonyítékon alapuló orvosi szemlélet fel­tétlen kiegészítôje, az optimális eredmény érdekében azon­ban több esetben felül is írhatja a hivatalos ajánlásokat. Ezért lenne szükség arra, hogy a magas szintû betegellátás érdekében a problémás betegek hivatalosan, szervezett formában is eljuthassanak azokba a centralizált intézmé­nyekbe, amelyekben a felelôsségteljes döntések meg­hoza­talára alkalmas szakemberek állnak rendelkezésre.

Lege Artis Medicinae

Bayesi és frekventista t-teszt és ANOVA

MOLNÁR D. László

A t-teszt és az ANOVA a lineáris modellek speciális esetei, amelyekkel folytonos magyarázandó változó (például vérnyomás) mért értékei hasonlíthatók össze két vagy több csoportban (például kezelések). Az orvosi statisztikai elemzések során az adatok nem mindig felelnek meg a frekventista lineáris modellekhez elvárt feltételeknek (például normális eloszlás és egyenlő szórásnégyzetek), amelyek eredetileg a matematikai egyenletek és eloszlások levezetéséhez voltak szükségesek. A bayesi li­neáris modellek a frekventista modellek robusztus, rugalmas és átlátható analógjai és alternatívái. A bayesi filozófiát és módszertant akkor is lehet és érdemes használni, ha az adott vizsgálati elrendezés és adatok megfelelnek a t-teszt vagy ANOVA feltételeinek! A bayesi módszertan egyéb előnyei között említhető, hogy az a priori eloszlásokkal korábbi ismereteket lehet az analízisbe beépíteni, illetve vizsgálni. Ugyanakkor ne felejtsük, hogy a frekventista statisztika tárházában is van olyan metodika, amely nem normális eloszlás, heteroszkedaszticitás vagy egyéb feltételeknek meg nem felelés esetén használhatóak. Érdemes megemlíteni, hogy a frekventista Lasso (least absolute shrinkage and selec-tion operator) is mutat rokonságot a bayesi módszerrel, mivel a Lasso olyan lineáris regressziós modell, amelyben az együtthatók becslésére vonatkozó megszorítással módosítják a hagyományos illesztési módszert, és így a modellből feláldoznak bi­zonyos mennyiségű információt annak érdekében, hogy a változók kiválasztásával a fontosabb együtthatókra fókuszáljanak a könnyebb interpretálhatóság érdekében. A számítások R környezetben elsősorban a Morey és Rouder által 2015-ben kifejlesztett BayesFactor programcsomaggal történtek.

Lege Artis Medicinae

Bayesi módszerek az orvostudományban

MOLNÁR D. László

A frekventista statisztikai módszerek széles körben elterjedtek és szoftveresen is támogatottak, amely alkalmazásukat jelentősen megkönnyíti. A növekvő bayesi kutatások ellenére a statisztikai oktatás szinte mindenütt zömében frekventista alapon folyik. A frekventista statisztika a valószínűséget relatív gyakoriságként értelmezi, míg a bayesi valószínűség egy mennyiség, ami az adott tudást vagy vélekedést kvantifikálja. A bayesi statisztika lényegében egy tanulási folyamat. Bizonyos esetekben a bayesi statisztikai módszerek az egyedüli lehetőség az adatok elemzésére. A bayesi statisztikai módszerek jól alkalmazhatók az egészségi állapottal kapcsolatos adatok elemzésében. Minden kutató - bizonyos mértékig - bayesi. A közlemény a bayesi statisztika orvostudományban történő használatát ismerteti.

Lege Artis Medicinae

Bayesi és frekventista t-próbák orvosi alkalmazásai

MOLNÁR D. László

A bayesi statisztikai tanulás során ötvözik a hipotetiko-deduktív („top down”) és az induktív („bottom up”) szemléletet. Az adatelemzés során a Bayes-tétel alkalmazásával kombinálják az a priori eloszlásokat és az adatokat. A létrejövő a posteriori eloszlások képletesen szólva egy homokóra középső részének felelnek meg, míg az óra felső része a hipotetiko-deduktív részt képviseli az a priori eloszlásokkal, alsó része pedig az adatok területe az induktív logikával. Az a posteriori eloszlások folyamatosan frissülnek az adatok tükrében. A „top-down” és a „bottom up” metódusokat széles körben használják az orvostudományban és a vezetéstudományban. A ha­gyományos, frekventista statisztika viszont elsősorban induktív metódusnak tekinthe­tő, amely főleg az összegyűjtött adatokon alapszik. Bemutatjuk két csoport összehasonlításának módszerét folytonos változók esetén a hagyományos, frekventista parametrikus t-tesztekkel, a nem paraméteres permutációs teszttel és a különböző bayesi t-tesztekkel. Bemutatjuk azokat az ingyenes R és WinBUGS programkódokat is, amelyekkel a számítások elvégezhetőek.

Ideggyógyászati Szemle

Baleseti agysérültek ellátásának irányelvei - 2017

BÜKI András, BARZÓ Pál, DEMETER Béla, KANIZSAI Péter, EZER Erzsébet, TÓTH Péter, HORVÁTH Péter, VARGA Csaba

A baleseti agysérülések az első négy évtizedben a vezető halálokot képezik. A világszerte jelentős társadalmi és gazdasági problémának tartott kórkép kezelésére vonatkozó hazai adatok különösen aggasztó képet mutatnak. A változtatás elengedhetetlen feltétele a tudományos bizonyítékokon alapuló ellátási irányelvek meghatározása és közzététele, melyek a rendszerezett ellátás és az auditálás alapját képezik. E területen az első hazai irányelveket a Magyar Aneszteziológiai és Intenzív Terápiás Társaság két évtizede tette közzé, ezt 2006-ban az Idegsebészeti Szakmai Kollégium és a Magyar Idegsebészeti Társaság irányelvei követték, melyek a European Brain Injury Consortium és a Brain Trauma Foundation megfelelő munkáin alapultak. Az utóbbi új kiadása 2016-ban, valamint a lejárt érvényű hazai irányelv kívánatos megújítása találkozott az Országos Betegjogi és Dokumentációs Központ (OBDK) felhívásával, s született meg a döntően e cikk szerzői által jegyzett munka, melynek rövid kivonatát kívánjuk adni. Az új kutatási eredményeket összefoglaló rendszerezett ellátási elvek iránti igény és az OBDK átszervezése miatt a szerzők az ellátási irányelv formai korlátaival nem terhelt, gyakorlati haszná-latra alkalmas módon mielőbb közzé kívánták tenni munkájukat, ennek a szándéknak az eredménye ez a tájékoztató jellegű összefoglaló tanulmány.