Az idiopathiás gyulladásos myopathiák (IIM) szisztémás, a proximális végtagizmok szimmetrikus gyengeségével jellemezhető autoimmun betegségek. Közéjük tartozik a zárványtestes myositis (IBM), mely a közép- és időskorúak igen kevéssé ismert, progresszív, lassú lefolyású izombetegsége. Patogenezisének pontos leírása máig nem történt meg, bár vannak elméletek, tanulmányok a témában. A betegség diagnózisa gyakran az első tünetek megjelenését követően évek múlva történik meg. Jelenleg nem megállítható, legfeljebb lassítható a betegség lefolyása. Célunk saját eseteink ismertetésével és irodalmi áttekintéssel felhívni a figyelmet erre a súlyos, rokkantsághoz vezető betegségre. Hangsúlyozzuk a klinikus és a neuropatológus szoros együttműködésének fontosságát a zárványtestes myositis diagnosztizálásában. Párhuzamot vonunk a nemzetközi tapasztalatok és saját eseteink között, elsősorban a diagnosztika tekintetében. Bár nem rendelkezünk hatékony terápiával, mégis nélkülözhetetlen a gyors diagnózis a progresszió lassítása érdekében. Ritka betegségről van szó, ennek ellenére nemcsak az immunológiai szakrendeléseken, hanem más területeken is találkozhatunk a kórképpel, ezért is fontos megismerni és időben felismerni.

A dimetil-fumarát (DMF) nemrégiben (USA, 2013. március; EU, 2014. január) törzskönyvezett új, orális terápiás készítmény a relapszáló-remittáló sclerosis multiplex (RRSM) kezelésére. A gyógyszer az eddigiektől eltérő, új, gyulladáscsökkentő és citoprotektív patomechanizmussal közelíti meg az SM terápiáját - farmakodinámiás hatása elsősorban a nukleáris faktor [erythroid derived 2-like 2 (Nrf2)] transzkripciós útvonal aktiválásán keresztül, az Nrf2-függő antioxidáns gének serkentő szabályozásával valósul meg. A gyógyszer bevezetését kiterjedt klinikai vizsgálati program előzte meg, két nagy, két évig tartó placebokontrollos, véletlen besorolásos, multicentrikus, multinacionális fázis III. vizsgálattal. A DEFINE és CONFIRM vizsgálatok több mint 2600 RRSM-beteg bevonásával egyértelműen bizonyították a DMF (2×240 mg/nap) klinikai hatékonyságát az éves relapszusráta (ARR) és a relapszust elszenvedő betegek arányának csökkentésében a vizsgálat két éve alatt. A tartós tüneti rosszabbodást csökkentő hatás a DEFINE vizsgálatban szignifikáns volt, a CONFIRM vizsgálatban csak pozitív tendencia mutatkozott. Meggyőző hatékonyságot mutatott a szer az MRI-paraméterek vonatkozásában: mindkét vizsgálatban szignifikánsan csökkent az új/növekvő T2-jelintenzív gócok és a gadolínium (Gd) -halmozó gócok száma is a placebóhoz képest. A gyógyszer jól tolerálhatónak és biztonságosnak bizonyult az eddigi eredmények alapján, leggyakoribb mellékhatásként kipirulás és gastrointestinalis mellékhatások fordultak elő, a kiemelten fontos biztonságossági paraméterek - súlyos fertőzések, malignitás - koc­kázata nem növekedett. A hatékonyság és biztonságosság hosszú távú megítélésére jelenleg is folyik az ENDORSE vizsgálat, melynek négyéves, köztes eredményei megerősítették a korábbi vizsgálatok tapasztalatait. Összefoglalva: bár további adatok, elsősorban összehasonlító vizsgálatok szükségesek ahhoz, hogy a dimetil-fumarát hatékonyságát és biztonságosságát pontosan meg tudjuk ítélni a többi SM-terápiához viszonyítva, egy bizonyos: a dimetil-fumarát az RRSM terápiás palettáján jelentős új szereplőnek ígérkezik.

A szerkesztőbizottság - személyes nyílt vitát és az előzetes munkaanyag tárgyalását követő­- en - a Clinical Neuroscience/Ideggyógyászati Szemle fejlesztési irányát a 2015-18 közötti időszakban az alábbiakban határozza meg:

Bevezetés - A multiszegmentális degeneratív nyaki gerinc­csatorna-szűkület sebészi kezelésében - más eljárások mellett - gyakran használt módszer a módosított „open-door” laminoplasztika. A műtét célja a gerincvelő dekompressziója a gerinc stabilitásának párhuzamos megőrzésével. A mód­szer hatékonyságát és biztonságát számos japán és észak-amerikai vizsgálat eredménye bizonyította, emellett a technika szövődményei is jól ismertek. Célkitűzés - Célunk az Országos Klinikai Idegtudományi Intézetben 2009 és 2012 között nyaki gerinccsatorna-szűkület miatt módosított open-door laminoplasztikán átesett 43 beteg posztoperatív eredményeinek retrospektív elemzése a nemzetközi irodalom tükrében. Módszer - Ha a tünetekkel rendelkező betegeinknél radio­lógiailag igazolt, minimum három szegmensre kiterjedő nyaki gerinccsatorna-szűkület állt fenn, myelopathiával vagy elektrofiziológiailag igazolt szubklinikus myelopathia volt igazolható, laminoplasztikára került sor. Nyaki kyphosis esetén laminectomia és hátsó fixáció volt a választott eljárás. Posztoperatív kontroll-CT-, -MRI- és/vagy röntgenfelvételek készültek a műtétet követően, valamint hat hét, három, hat és 12 hónap elteltével. Ugyanezekben az időpontokban neurológiai vizsgálatokra is sor került. A betegek állapotát a preoperatív, majd a posztoperatív hat hét, három, hat és 12 hónap elteltével a módosított Japanese Orthopaedic Association (mJOA) -skála alapján értékeltük. A csoportok közötti eltéréseket c2-próbával teszteltük. Eredmények - Az átlagos követési idő 27 hónap volt (7-42). Az mJOA-skála alapján 26 beteg (61%) állapota javult, míg 13-é (30%) nem változott és egy esetben (2%) tapasztaltunk romlást. A követési idő alatt három beteg esett ki. A preoperatív mJOA-értékek mediánja 12 (8-18), míg a posztoperatív 6. héten 14 (10-17) volt. Három, hat és 12 hónap elteltével a medián nem változott, amely jelzi, hogy a betegek állapotjavulása egy évvel a műtét után is stabil maradt. A változás statisztikailag szignifikáns (p<0,05) volt. A gerinccsatorna anteroposterior átmérője a preoperatív CT-felvételeken 8,29±0,92 mm volt a CIII. csigolya magas­ságában, míg a műtét után 15,16±1,02 mm; 7,54±0,62 mm a CIV. csigolya magasságában a műtét előtt és 15,29±0,2 mm a műtét után; 9,05±0,48 mm a CV. csigolya ma­gasságában a műtét előtt és 17,23±0,4 mm a műtét után. Az eltérések szignifikánsnak bizonyultak (p=0,0001). Következtetés - Eredményeink alapján a módosított open-door laminoplasztika hatékony és biztonságos eljárás a multiszegmentális nyaki gerinccsatorna-szűkület sebészi kezelésében.

Célkitűzés - Az adjuváns lacosamidkezelés hatásosságának értékelése a korábbi gyógyszeres tapasztalatok tükrében felnőttkori parciális epilepsziában retrospektív vizsgálat alapján. Módszer - Összesen 43 gyógyszerrezisztens, lacosamiddal kezelt beteg gondozási adatait követtük 3-65 hónapon át. A lacosamiddal sikeresen és sikertelenül kezelt betegek szi­gorú szempontok szerint szelektált csoportjaiban a gyógy­szeres kezelési előzményeket tovább elemeztük 2-10 évre visszamenőleg. Vizsgálati alanyok - Felnőtt epilepsziás betegek parciális kezdetű epilepsziás rohamokkal, akiket korábban legalább három antiepileptikummal kezeltünk tartós siker nélkül. Eredmények - Hat beteg (14%) 12 hónap elteltével is rohammentes volt, 11 (25%) állapota jelentősen javult (a rohamszám legalább felére csökkent). Tizennégy beteg átmeneti (fél évnél rövidebb) javulás után visszaesett, 12-nél a lacosamidadjuváció hatástalannak bizonyult. A lacosamiddal sikeresen kezelt (legalább fél évig rohammentes) betegek szelektált csoportjában korábban carbamazepin vagy oxcarbazepin beállítása hasonlóan sikeres volt, míg a levetiracetam minden esetben hatástalannak bizonyult vagy állapotromlást okozott. A lacosamiddal si­kertelenül kezelt betegek szelektált csoportjában korábban a carbamazepin vagy az oxcarbazepin hatástalan volt. Tizenöt betegnél (35%) jelentkeztek mellékhatások (szédülés, álmosság), közülük 11-en „hagyományos” nátriumcsatorna-blokkoló szert is kaptak. Következtetés - A lacosamid hatékony antiepileptikum a korábbi szerekkel nehezen kezelhető felnőtt parciális epilepsziás betegek add-on kezeléseként. Vizsgálatunk amellett szól, hogy ebben a betegcsoportban ott várható tartós lacosamidhatás, ahol korábban a „hagyományos” nátriumcsatorna-blokkoló carbamazepinre vagy oxcarbazepinre jó terápiás válasz mutatkozott.