Keresési eredmények

Magyar Immunológia

2004. JANUÁR 10.

Gene therapy as a treatment for rheumatoid arthritis

JAMES M. Woods

Egyre több ismeretet szerzünk a rheumatoid arthritis patogenezisérõl, a synovitist kísérõ fõbb mechanizmusokról. Az utóbbi idõben teret nyert a biológiai terápia, amelynek során eddig elsõsorban proteinekkel, például citokinekkel szemben fejlesztettek ki specifikus terápiát. Ezen módszerekkel korántsem értek el teljes javulást, és számos kérdés maradt nyitott a rheumatoid arthritis kezelését illetõen. Mivel a proteinek alkalmazása nem vezetett eredményre, felmerült a genetikai megközelítés, bizonyos genetikai elemeknek a synovialis membránba való bevitele. Itt tehát nem „génterápiáról”, azaz hiányzó gének bevitelérõl, hanem szabályozó gének „transzferjérõl” van szó. Az arthritises állatmodellekben végzett preklinikai vizsgálatok igen ígéretes eredményeket adtak. Ezt követõen humán I. fázisú vizsgálatot végeztek, amelynek során igazolódott, hogy hasonló géntranszfer emberek esetében is elvégezhetõ. A szerzõ áttekinti az arthritises állatmodellekben géntranszferrel nyert terápiás tapasztalatokat. A következõ területeket veszi górcsõ alá: 1. a bevitel stratégiái, lokális és helyi stratégiák, hatások az azonos és az ellenoldali ízületben; 2. virális vektorok alkalmazhatósága, adenovirális, retrovirális, herpes simplex és adenoasszociált vektorok összevetése; 3. a kezelés idõtartama és a dozirozás kérdései; 4. a lehetséges célpontok, így a pro- és az antiinflammatorikus citokinek áttekintése.