Az Egyesült Államokban és Európában befogadott új gyógyszerek első és kiegészítő indikációinak hozzáadott terápiás értékéről szóló tanulmány a jelenlegi gyógyszerfejlesztési erőfeszítések kiábrándító eredményeiről számol be. Az új gyógyszerek első indikációinak kevesebb mint fele (47%-a) esetében van hozzáadott érték a meglévő kezelésekhez képest. A kiegészítő indikációkban még kevesebb a hozzáadott érték (hozzáadott érték csak a szerek 36%-a esetében jelentkezik). Ha az első vagy a kiegészítő indikációkban nem jelentkezik hozzáadott terápiás érték a már rendelkezésre álló kezelésekhez képest, ezt az információt egyértelműen közölni kell a betegekkel és az orvosokkal egyaránt, és ennek a gyógyszerek árában is tükröződnie kell, hangsúlyozzák a szerzők.
A Kerstin N. Vokinger jogász- és orvosprofesszor, valamint svájci és amerikai kollégái által végzett retrospektív kohorszvizsgálat az FDA által 2011 és 2020 között jóváhagyott 124 első és 335 kiegészítő indikációt, valamint az EMA által jóváhagyott 88 első és 215 kiegészítő indikációt elemezte. A legtöbb szert (58%) daganatos megbetegedések kezelésére fogadták be, ezt követik az immunmoduláns szerek (10%) és a fertőző betegségek elleni szerek (9%). 
Az Egyesült Államokban 107 (86%) első és 179 (53%) kiegészítő indikációra, Európában pedig 87 (99%) első és 184 (86%) kiegészítő indikációra állt rendelkezésre terápiás minősítés. Az FDA által befogadott, a terápiás értékkel kapcsolatban minősítéssel bíró indikációk 41%-a (44/107) rendelkezett jelentős hozzáadott terápiás értékkel az első javallatok esetében, míg a kiegészítő javallatok 34%-a (61/179). Európában az első indikációk 47%-a (41/87) és a kiegészítő javallatok 36%-a (67/184) rendelkezett jelentős hozzáadott terápiás értékkel. A szerzők kifejtik: a kiegészítő indikációkban történő befogadás különösen gyakori a rákgyógyszereknél. Egyes esetekben egy gyógyszer kiegészítő indikációkban történő felhasználásának volumene meghaladja az első indikáció felhasználási volumenét. 
Az USA és Európa gyógyszer-engedélyezési gyakorlatának egyik fontos jellemzője, hogy sem az FDA, sem az EMA nem követel meg adatokat az új szer hatékonyságával kapcsolatban az azonos betegségekre alkalmazható már befogadott szerekhez képest. Ezért több országban, például Franciaországban vagy Németországban az új gyógyszerek komparatív terápiás hasznosságát egészségügyi technológiaértékelő szervezet értékeli. Ezen szervezetek által adott értékelések segíthetnek a magas hozzáadott terápiás értékkel bíró, gyorsan elérhetővé teendő gyógyszerek azonosításában, útmutatást adhatnak a klinikusoknak és a betegeknek a kezelés kiválasztásához, és alapul szolgálhatnak az ártárgyalásokhoz.
Korábbi kutatások szerint az FDA vagy az EMA által első indikációban befogadott szerek mindössze egyharmada minősült egészségügyi technológiaértékelés során jelentős hozzáadott terápiás értékűnek. Arról azonban eddig nem készült vizsgálat, hogy a hozzáadott terápiás érték az első és a kiegészítő indikációk esetében hogyan változik (az Egyesült Államokban és Európában, az összes terápiás területen). Ez az információ különösen fontos napjainkban, amikor folyamatosan nő a többféle indikációban jóváhagyott gyógyszerek száma, teszik hozzá a Svájci Rákkutatási Alapítvány (Krebsforschung Schweiz), a Svájci Nemzeti Tudományos Alap (SNSF) és a Kaiser Permanente Egészségpolitikai Intézet által finanszírozott tanulmány szerzői, akiknek az volt a céljuk, hogy elemezzék az egynél több indikációban jóváhagyott gyógyszerek terápiás értékét, és értékeljék az USA-ban és Európában jóváhagyott gyógyszerek kiegészítő indikációkban való terápiás értékét első indikációikéhoz képest. 
A vizsgálatból kizárták a generikus és a biohasonló szereket, kizárták továbbá azokat az egészségügyi technológiaértékeléseket, amik csak a szer árának térítéséről szóló határozatot teszik közzé, anélkül, hogy a hozzáadott terápiás érték szintjét közölnék (például a brit National Institute for Health and Care Excellence), vagy csak az első indikációra adnak értékelést, de a gyógyszer további indikációira nem (például a kanadai humán gyógyszerekkel foglalkozó tanácsadó testület). A kutatók két olyan egészségügyi technológiaértékelő szervet azonosítottak, amelyek az első és a kiegészítő javallatokra vonatkozóan egyaránt közzé tesznek terápiás értékelést, egyet Franciaországban (Egészségügyi Minisztérium) és egyet Németországban (Szövetségi Vegyes Bizottság).
A német és a francia intézetek értékelik, hogy egy gyógyszer engedélyezett indikációja milyen többletelőnyt biztosít a már létező terápiákhoz képest. Németország megkülönbözteti a nagy, a számottevő, a csekély, a nem létező vagy a nem számszerűsíthető előnyöket. A terápiás érték elemzésének kritériumai az egészségi állapot javulása, a betegség időtartamának csökkenése, a túlélés növekedése, a mellékhatások csökkenése és az életminőség javulása. Franciaországban megkülönböztetik a nagy, a számottevő, a mérsékelt vagy a csekély hozzáadott értéket, illetve a nem létező előnyt. A terápiás érték elemzése a kezelt betegség súlyosságán, a gyógyszer hatékonyságán, mellékhatásain és Franciaország terápiás stratégiájában betöltött szerepén alapul. A kutatók nagynak/jelentősnek definiálták azoknak a szereknek a hozzáadott terápiás értékét, amelyek hozzáadott értékét legalább az egyik technológiaértékelő intézet mérsékeltnek vagy annál nagyobbnak értékelte. Ha egy szerrel kapcsolatban eltérő volt a két intézet értékelése, a magasabb értékelést vették figyelembe. Még ezzel a konzervatív módszerrel is csak az első indikációk 47%-a, míg a kiegészítő javallatok 36%-a rendelkezett jelentős hozzáadott terápiás értékkel.
A tanulmányhoz csatlakozó szerkesztőségi közleményében a BMJ hangsúlyozza: a betegeknek jobb gyógyszerekre van szükségük, és nem több ugyanolyan minőségű szerre.

szemlézte: dr. Kazai Anita

Eredeti:

BMJ. 2023 Jul 5:382:e074166.

https://doi: 10.1136/bmj-2022-074166.

Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study

Kerstin N Vokinger, Camille E G Glaus, Aaron S Kesselheim, Miquel Serra-Burriel, Joseph S Ross, Thomas J Hwang