TARTALOM

 VISSZA

 


Először gyógyítottak leukémiát génszerkesztéssel kezelt immunsejtekkel



| |
 


Layla három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsemőknél: a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult - tudósított a BBC hírportálja.

Egy nappal az első születésnapja előtt orvosai már csak a fájdalomcsillapítást tudták tanácsolni a családnak. A kislány édesapja, Ashleigh Richards nem adta föl, vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát.
Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.
A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiák gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, ám a friss eljárás a már meglévőket szerkesztette.
Mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg és a betegnek adott erős gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek.
A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Második csontvelő-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.
Néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom.

Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.
"Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezelőtt álltunk, gyógyulásról azonban korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk" - mutatott rá.
Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, ám ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták.
Az ugyanabban a kórházban dolgozó Waseem Quasin hangsúlyozta: "Ez az első alkalom, hogy az új technológiával szerkesztettük emberi sejtek génjeit és azokat visszaültettük a páciensbe. Óriási lépést jelent ez számunkra".
(http://www.bbc.com/news/health-34731498)




MTI 2015. november 6., péntek

Kapcsolódó anyagok

Folyamatosan csökken klinikai vizsgálatok száma Magyarországon

Hozzászólások:

Nincs hozzászólás ehhez a cikkhez.

A hozzászóláshoz be kell jelentkeznie.


Extra tartalom:

 
ROVAT TOVÁBBI CIKKEI

Ritka Betegségek Világnapja a Szegedi Tudományegyetemen

A Szegedi Tudományegyetem a Ritka és Veleszületett Rendellenességgel Élők Országos Szövetségével (RIROSZ) együtt első alkalommal rendezi meg Szegeden a Ritka Betegségek Világnapja országos rendezvényét. A február 24-i program célja, hogy olyan fórumot teremtsen, ahol az érintett érdekcsoportok közösen tudják megvitatni a ritka betegségekkel élők helyzetét, terveit. Idén az egészségügy és a szociális ellátások közötti hídépítés, valamint a ritka betegségek kutatása, az új diagnosztikai és terápiás eljárásokat megalapozó fejlesztések kerülnek a fókuszba.

Tovább


Speciális invazív kardiológiai technikák

Hazánkban több, mint fél évszázada végzik szívritmus szabályozó eszközök beültetését, ma évente durván hat és félezer új pacemakert és körülbelül mintegy 1200 speciális újraélesztő funkcióval is összekapcsolt készüléket ültetnek be. A beültetett készülékek egy része a gyógyszeres kezelésen kívül a szívelégtelenség kezelésének egyik legfontosabb eszközévé vált az utóbbi közel 20 évben, évente több ezer ember életét mentik meg, s biztosítanak ezután kimutathatóan hosszabb és jobb minőségben töltött életéveket.

Tovább


Az e-cigaretta mégsem ártalmatlan alternatívája a dohányzásnak

Az e-cigarettázásnak súlyosabb egészségügyi konzekvenciái lehetnek, mint az korábban gondolták - állítják amerikai kutatók, akik szerint az e-cigarettázás rákkal kapcsolatba hozható genetikai változásokat indíthat el.

Tovább


Műanyagból származó adalékanyagot találtak északi-sarkvidéki madár tojásaiban

Az északi sirályhojszának (Fulmarus glacialis) a Kanada északi részén lévő Prince Leopold-szigeten rakott tojásait vizsgálva találtak hormonbontó ftalátokat. Ezeket a kémiai anyagokat műanyagkészítéshez használják, hogy az anyag rugalmas maradjon. Ez az első alkalom, hogy ilyen adalékanyagot találtak északi-sarkvidéki madarak tojásaiban.

Tovább


Először gyógyítottak leukémiát génszerkesztéssel kezelt immunsejtekkel